Основные моменты Конгресса ISTH 2021
Эффективность и безопасность валоктокогена Roxaparvovec Перенос генов аденоассоциированного вируса при тяжелой гемофилии A: результаты исследования фазы 3 GENEr8-1
MC Озело1, Дж. Махлангу2, КДж. Паси3, А. Гермаш4, А. Д. Ливитт5, М. Лаффан6, Э. Симингтон7, DV Quon8, Ж.-Д. Ван9, К. Перлинк11, С. Пайп11, Б. Мадан12, NS ключ13, Г.Ф. Пирс14, Б. О'Махони15,16, Р. Качмарек17,18, А. Лаваль19, М. Хуанг19, WY Вонг19, Б. Ким19, GENEr8-1 Пробная группа
1Hemocentro UNICAMP, Отделение внутренней медицины, Школа медицинских наук, Университет Кампинаса, Кампинас, Бразилия
2Центр комплексного лечения гемофилии, Академическая больница Шарлотты Максеке, Йоханнесбург, Университет Витватерсранда и NHLS, Йоханнесбург, Южная Африка
3Бартс и Лондонская школа медицины и стоматологии, Лондон, Соединенное Королевство
4Центр лечения гемофилии, Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, США
5Калифорнийский университет, Сан-Франциско, США
6Центр гематологии, Имперский колледж Лондона, Лондон, Великобритания
7Больницы Кембриджского университета NHS Foundation Trust, Кембридж, Великобритания
8Ортопедический центр лечения гемофилии, Лос-Анджелес, США
9Центр редких заболеваний и гемофилии, Главный госпиталь для ветеранов Тайчжун, Тайчжун, Тайвань, провинция Китая
10Отделение сосудистой медицины и Центр гемостаза и гемофилии, Университетские больницы Левен, Левен, Бельгия
11Кафедры педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, США
12Фонд здравоохранения Гая и Сент-Томаса, Лондон, Соединенное Королевство
13Центр исследования крови UNC, Университет Северной Каролины, Чапел-Хилл, США
14Независимый консультант, Ла-Хойя, США
15Ирландское общество гемофилии, Дублин, Ирландия
16Тринити-колледж, Дублин, Ирландия
17Кафедра педиатрии Медицинской школы Университета Индианы, Центр педиатрических исследований IUPUI-Wells, Индианаполис, США
18Лаборатория гликобиологии, Институт иммунологии и экспериментальной терапии им. Хиршфельда, Вроцлав, Польша
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, США
MC Озело1, Дж. Махлангу2, КДж. Паси3, А. Гермаш4, А. Д. Ливитт5, М. Лаффан6, Э. Симингтон7, DV Quon8, Ж.-Д. Ван9, К. Перлинк11, С. Пайп11, Б. Мадан12, NS ключ13, Г.Ф. Пирс14, Б. О'Махони15,16, Р. Качмарек17,18, А. Лаваль19, М. Хуанг19, WY Вонг19, Б. Ким19, GENEr8-1 Пробная группа
1Hemocentro UNICAMP, Отделение внутренней медицины, Школа медицинских наук, Университет Кампинаса, Кампинас, Бразилия
2Центр комплексного лечения гемофилии, Академическая больница Шарлотты Максеке, Йоханнесбург, Университет Витватерсранда и NHLS, Йоханнесбург, Южная Африка
3Бартс и Лондонская школа медицины и стоматологии, Лондон, Соединенное Королевство
4Центр лечения гемофилии, Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, США
5Калифорнийский университет, Сан-Франциско, США
6Центр гематологии, Имперский колледж Лондона, Лондон, Великобритания
7Больницы Кембриджского университета NHS Foundation Trust, Кембридж, Великобритания
8Ортопедический центр лечения гемофилии, Лос-Анджелес, США
9Центр редких заболеваний и гемофилии, Главный госпиталь для ветеранов Тайчжун, Тайчжун, Тайвань, провинция Китая
10Отделение сосудистой медицины и Центр гемостаза и гемофилии, Университетские больницы Левен, Левен, Бельгия
11Кафедры педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, США
12Фонд здравоохранения Гая и Сент-Томаса, Лондон, Соединенное Королевство
13Центр исследования крови UNC, Университет Северной Каролины, Чапел-Хилл, США
14Независимый консультант, Ла-Хойя, США
15Ирландское общество гемофилии, Дублин, Ирландия
16Тринити-колледж, Дублин, Ирландия
17Кафедра педиатрии Медицинской школы Университета Индианы, Центр педиатрических исследований IUPUI-Wells, Индианаполис, США
18Лаборатория гликобиологии, Институт иммунологии и экспериментальной терапии им. Хиршфельда, Вроцлав, Польша
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, США