Маргарет К. Озело, доктор медицины, доктор философии
Основные моменты Конгресса ISTH 2021

Эффективность и безопасность валоктокогена Roxaparvovec Перенос генов аденоассоциированного вируса при тяжелой гемофилии A: результаты исследования фазы 3 GENEr8-1

MC Озело1, Дж. Махлангу2, КДж. Паси3, А. Гермаш4, А. Д. Ливитт5, М. Лаффан6, Э. Симингтон7, DV Quon8, Ж.-Д. Ван9, К. Перлинк11, С. Пайп11, Б. Мадан12, NS ключ13, Г.Ф. Пирс14, Б. О'Махони15,16, Р. Качмарек17,18, А. Лаваль19, М. Хуанг19, WY Вонг19, Б. Ким19, GENEr8-1 Пробная группа

1Hemocentro UNICAMP, Отделение внутренней медицины, Школа медицинских наук, Университет Кампинаса, Кампинас, Бразилия

2Центр комплексного лечения гемофилии, Академическая больница Шарлотты Максеке, Йоханнесбург, Университет Витватерсранда и NHLS, Йоханнесбург, Южная Африка

3Бартс и Лондонская школа медицины и стоматологии, Лондон, Соединенное Королевство

4Центр лечения гемофилии, Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, США

5Калифорнийский университет, Сан-Франциско, США

6Центр гематологии, Имперский колледж Лондона, Лондон, Великобритания

7Больницы Кембриджского университета NHS Foundation Trust, Кембридж, Великобритания

8Ортопедический центр лечения гемофилии, Лос-Анджелес, США

9Центр редких заболеваний и гемофилии, Главный госпиталь для ветеранов Тайчжун, Тайчжун, Тайвань, провинция Китая

10Отделение сосудистой медицины и Центр гемостаза и гемофилии, Университетские больницы Левен, Левен, Бельгия

11Кафедры педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, США

12Фонд здравоохранения Гая и Сент-Томаса, Лондон, Соединенное Королевство

13Центр исследования крови UNC, Университет Северной Каролины, Чапел-Хилл, США

14Независимый консультант, Ла-Хойя, США

15Ирландское общество гемофилии, Дублин, Ирландия

16Тринити-колледж, Дублин, Ирландия

17Кафедра педиатрии Медицинской школы Университета Индианы, Центр педиатрических исследований IUPUI-Wells, Индианаполис, США

18Лаборатория гликобиологии, Институт иммунологии и экспериментальной терапии им. Хиршфельда, Вроцлав, Польша

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, США

Ключевые данные

Активность FVIII в течение 52 недель в популяции mITT

Активность FVIII с использованием хромогенного анализа для пациентов (N = 132) в исследовании фазы 3 GENEr8-1, получавших однократную инфузию валоктокогена роксапарвовека (6 x 1013 вг / кг). На 49–52 неделях среднее (95% ДИ) изменение активности FVIII от исходного уровня составило 41.9 (34.1–49.7) МЕ / дл (P <0.001), а медиана (Q1, Q3) отклонения от исходного уровня составила 22.9 (10.9, 61.3). ) МЕ / дл.

Инфузии ABR и FVIII / год
Годовая частота кровотечений (ABR, левая панель) и количество инфузий FVIII в год (правая панель) для популяции повторного употребления (n = 112) в исследовании GENEr8-1. Для ABR среднее изменение (95% ДИ) было уменьшением на 4.1 (от -5.3 до -2.8) обработанных кровотечений в год, что на 83.8% ниже исходного уровня. Среднее изменение количества инфузий в год составило 134 (от -144 до -124), что на 98.6% меньше исходного уровня. Постинфузия была определена как начало после 4 недели.
Сохранность
Годовая частота кровотечений (ABR, левая панель) и количество инфузий FVIII в год (правая панель) для популяции повторного употребления (n = 112) в исследовании GENEr8-1. Для ABR среднее изменение (95% ДИ) было уменьшением на 4.1 (от -5.3 до -2.8) обработанных кровотечений в год, что на 83.8% ниже исходного уровня. Среднее изменение количества инфузий в год составило 134 (от -144 до -124), что на 98.6% меньше исходного уровня. Постинфузия была определена как начало после 4 недели.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

При поддержке образовательных грантов Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL