Лентивирусные векторы для генной терапии гемофилии

Подкасты о генной терапии вирусных векторов

Послушайте, как Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, вице-президент по медицине Всемирной федерации гемофилии (WFH), и Роберт Петерс, доктор философии, независимый консультант, обсуждают лентивирус в связи с генной терапией. Он обсуждает AAAV, лентивирусы и лентивирусную векторную генную терапию. Было проведено множество медицинских клинических испытаний с AAV, которые доказали возможность доставки генов фактора VIII и фактора IX, и Гленн и Роберт обсудят их во время этого подкаста.

 

Нажмите для кредита!

Информация CME


Название деятельности

Лентивирусные векторы для генной терапии гемофилии

тема

Генная терапия при гемофилии

Тип аккредитации

AMA PRA Категория 1 Кредит (ы) ™

Дата выпуска

31 октября 2020

Срок годности

30 октября 2021 г.

Расчетное время для завершения деятельности

15 минут

ЦЕЛЬ ОБУЧЕНИЯ
По завершении упражнения участники должны иметь возможность:

  • Описать текущие и новые подходы к генной терапии для лечения гемофилии
  • Признать ключевые проблемы и неизвестные, связанные с будущим генной терапии гемофилии

ФАКУЛЬТЕТ
Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии
Всемирная федерация гемофилии (WFH)
United States of America

Роберт Питерс, доктор философии
Консультант
Бостон, Массачусетс

ПЛАНИРОВЩИКИ
Дэвид Лилликрап, доктор медицины, FRCPC
Королевский университет - Кингстон, Канада

Джонни Малангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Факультет медицинских наук Университета Витватерсранда и Национальная лабораторная служба здравоохранения
Йоханнесбург, Южная Африка

Клэр МакЛинток, МБЧБ, FRACP, FRCPA
Оклендская городская больница
Окленд, Новая Зеландия

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии
Всемирная федерация гемофилии (WFH)
United States of America

К. Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Бартс и Лондонская школа медицины и стоматологии
Queen Mary Лондонского университета
Лондон, Великобритания

Стивен В. Труба, MD
Мичиганский университет
Анн-Арбор, штат Мичиган

Флора Пейванди, д.м.н.
Миланский университет
Милан, Италия

Алок Шривастава, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Христианский Медицинский Колледж
Веллоре, Индия

Тьерри ВанденДрише, кандидат наук
Университет Врие, Брюссель
Брюссель, Бельгия

МЕТОД УЧАСТИЯ / КАК ПОЛУЧИТЬ КРЕДИТ

  1. Там нет никаких сборов за участие и получение кредита для этой деятельности.
  2. Просмотрите цели деятельности и информацию CME / CE.
  3. Завершить деятельность CME / CE
  4. Заполните форму оценки / аттестации CME / CE, которая дает каждому участнику возможность прокомментировать, как участие в мероприятии повлияет на их профессиональную практику; качество учебного процесса; восприятие повышенной профессиональной эффективности; восприятие коммерческой предвзятости; и его / ее взгляды на будущие образовательные потребности.
  5. Кредитная документация / отчетность:
    • Если вы запрашиваете AMA PRA Категория 1 Credits ™ или сертификат участия - ваш сертификат CME / CE будет доступен для скачивания.

НАЖМИТЕ ЗДЕСЬ, ЧТОБЫ ПОСМОТРЕТЬ ТЕХНИЧЕСКИЕ ТРЕБОВАНИЯ


АККРЕДИТОВАННЫЙ ПРОВАЙДЕР

Эта деятельность осуществляется совместно Французским фондом и Международным обществом по тромбозам и гемостазу.

Целевая аудитория
Это задание предназначено для врачей (гематологов), практикующих медсестер, фельдшеров и медсестер, ведущих лечение пациентов с гемофилией. Это мероприятие также предназначено для ученых, заинтересованных в фундаментальных, трансляционных и клинических исследованиях гемофилии по всему миру.

ЗАЯВЛЕНИЕ О НЕОБХОДИМОСТИ
Поскольку разработка генной терапии гемофилии продолжается в фазе 3 клинических испытаний, и ожидается одобрение этого терапевтического подхода, важно, чтобы все члены команды по уходу за гемофилией были осведомлены и готовы интегрировать этот новый терапевтический подход в клиническую практику. ,

ЗАЯВЛЕНИЕ ОБ АККРЕДИТАЦИИ
Эта деятельность была спланирована и реализована в соответствии с требованиями и политикой аккредитации Совета по аккредитации непрерывного медицинского образования (ACCME) при совместной поддержке Французского фонда (TFF) и Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH). TFF аккредитован ACCME для непрерывного медицинского образования врачей.

КРЕДИТНОЕ ОБОЗНАЧЕНИЕ
Врачи:
Фонд Франции определяет эту длительную деятельность максимум на 0.25 AMA PRA Категория 1 Кредит (ы) ™, Врачи должны требовать только кредит, соразмерный степени их участия в этой деятельности.

Медсестры: Медсестры, сертифицированные Американским центром аттестации медсестер (ANCC), могут использовать виды деятельности, сертифицированные ACCME-аккредитованными поставщиками, в соответствии с их требованием о возобновлении сертификации ANCC. Сертификат о посещаемости будет предоставлен Фондом Франции, аккредитованным ACCME.

РАСКРЫТИЕ ПОЛИТИКИ
В соответствии со стандартами ACCME для коммерческой поддержки Фонд Франции (TFF) и Международное общество тромбозов и гемостаза (ISTH) требуют, чтобы лица, имеющие возможность контролировать содержание образовательной деятельности, раскрывали все соответствующие финансовые отношения с любым коммерческим интересом. , TFF и ISTH разрешают все конфликты интересов, чтобы обеспечить независимость, объективность, сбалансированность и научную строгость во всех своих образовательных программах. Кроме того, TFF и ISTH стремятся проверить, что все научные исследования, упомянутые, представленные или используемые в деятельности CME / CE, соответствуют общепринятым стандартам дизайна экспериментов, сбора данных и анализа. TFF и ISTH стремятся предоставить учащимся высококачественные мероприятия CME / CE, которые способствуют улучшению здравоохранения, а не коммерческим интересам.

Деятельность сотрудников Раскрытие информации
Планировщики, рецензенты, редакторы, сотрудники, комитет CME или другие члены TFF, которые контролируют контент, не имеют соответствующих финансовых отношений, о которых следует раскрывать.

Планировщики, рецензенты, редакторы, сотрудники, комитет CME или другие члены ISTH, которые контролируют контент, не имеют соответствующих финансовых отношений, о которых следует раскрывать.

Раскрытие информации о факультете - Планировщики

Преподаватели, перечисленные ниже, сообщают, что у них нет соответствующих финансовых отношений, которые можно раскрыть:

  • Клэр МакЛинток, МБЧБ, FRACP, FRCPA
  • Алок Шривастава, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Преподаватели, перечисленные ниже, сообщают, что у них есть соответствующие финансовые отношения для раскрытия:

  • Дэвид Лилликрэп, доктор медицины, FRCPC, получает гонорары за академические консультации от компаний Bioverativ, CSL Behring и Octapharma Plasma. Он получает финансирование исследований от компаний Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring и Octapharma Plasma.
  • Джонни Малангу, бакалавр наук, MBBCh, MMed, FCPath, входит в состав бюро докладчиков и проводит исследования по контрактам для CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark и Takeda.
  • К. Джон Паси, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, получает финансирование исследований от программы BioMarin GeneR8, программы uniQure HOPE-B и программы Sanofi – ATLAS fitusiran. Он получает гонорары от компаний Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire и Sobi.
  • Флора Пейванди, доктор медицинских наук, работает консультантом в Санофи и Соби. Она работает в бюро докладчиков для Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark и Takeda.
  • Гленн Ф. Пирс, доктор медицины, доктор философии, получает гонорары за академические консультации от компаний BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude и VarmX. Он занимает руководящие должности в Global Blood Therapeutics, NHF MASAC и Всемирной федерации гемофилии.
  • Стивен У. Пайп, доктор медицинских наук, работает консультантом в ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics и uniQure. . Он занимается исследованиями для Siemens.
  • Тьерри Ванден-Дрише, доктор философии, занимает руководящие должности в NHF и ISTH. Он получает финансирование исследований от компаний Pfizer и Takeda. Доктор Ванден Дрише получает гонорары от компаний Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest и Pfizer.

Раскрытие информации о факультете - деятельность факультета
Следующие факультеты сообщают, что у них есть соответствующие финансовые отношения, чтобы раскрыть:

  • Гленн Ф. Пирс, доктор медицины, доктор философии, получает гонорары за академические консультации от компаний BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude и VarmX. Он занимает руководящие должности в Global Blood Therapeutics, NHF MASAC и Всемирной федерации гемофилии.
  • Роберт Петерс, доктор философии, владеет акциями и получил права интеллектуальной собственности / патенты, когда ранее работал в Санофи. Работая в компании Sanofi, он получал зарплату и гонорары.

РАСКРЫТИЕ НЕМЕЩЕННОГО ИСПОЛЬЗОВАНИЯ
TFF и ISTH требуют, чтобы преподаватели CME (докладчики) сообщали, когда обсуждаемые продукты или процедуры не соответствуют этикеткам, не имеют маркировки, являются экспериментальными и / или исследуемыми. Это включает в себя любые ограничения на представленную информацию, например, данные, которые являются предварительными или представляют собой текущее исследование, промежуточный анализ и / или неподтвержденное мнение. Преподаватели, участвующие в этом мероприятии, могут обсудить информацию о фармацевтических агентах, не одобренную Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США. Эта информация предназначена исключительно для непрерывного медицинского образования и не предназначена для пропаганды использования этих лекарств не по назначению. TFF и ISTH не рекомендуют использовать какие-либо средства за пределами указанных показаний. Если у вас есть вопросы, обратитесь в медицинский отдел производителя, чтобы получить самую последнюю информацию о назначении.

КОММЕРЧЕСКАЯ ПОДДЕРЖКА
Эта деятельность поддерживается образовательными грантами от BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Условия пользования!
TFF и ISTH представляют эту информацию только в образовательных целях. Содержание предоставляется исключительно преподавателями, которые были отобраны за их признанный опыт в своей области. Участники несут профессиональную ответственность за то, чтобы продукты были прописаны и использовались надлежащим образом на основе их собственных клинических суждений и принятых стандартов ухода. France Foundation, ISTH и коммерческие спонсоры не несут ответственности за информацию в данном документе.

ИНФОРМАЦИЯ ОБ АВТОРСКИХ ПРАВАХ
Copyright © 2020 Фонд Франции. Любое несанкционированное использование любых материалов на сайте может нарушать авторские права, торговые марки и другие законы. Вы можете просматривать, копировать и загружать информацию или программное обеспечение («Материалы»), найденные на Сайте, при условии соблюдения следующих условий, исключений:

  • Материалы должны использоваться исключительно в личных, некоммерческих, информационных и образовательных целях. Материалы не должны быть изменены. Они должны распространяться в формате, предоставленном с четко указанным источником. Информация об авторских правах или другие уведомления о правах собственности не могут быть удалены, изменены или изменены.
  • Материалы не могут быть опубликованы, загружены, размещены, переданы (кроме указанных в настоящем документе) без предварительного письменного разрешения Фонда Франции.


ПОЛИТИКА КОНФИДЕНЦИАЛЬНОСТИ

Фонд Франции защищает конфиденциальность личной и другой информации об участниках и сотрудниках образования. Фонд Франции не передает личную информацию третьей стороне без согласия физического лица, за исключением такой информации, которая требуется для целей отчетности в ACCME.

Фонд Франции поддерживает физические, электронные и процедурные гарантии, соответствующие федеральным нормам, для защиты от потери, неправильного использования или изменения информации, которую мы получили от вас.

Дополнительную информацию о политике конфиденциальности Фонда Франции можно посмотреть по адресу www.francefoundation.com/privacy-policy.


КОНТАКТЫ
Если у вас есть вопросы об этой деятельности CME, пожалуйста, свяжитесь с Фондом Франции по телефону 860-434-1650 или Этот адрес электронной почты защищен от спам-ботов. Ботов, для его просмотра включен JavaScript..

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии
Всемирная федерация гемофилии (ВФГ)
Соединенные Штаты Америки

Глен Пирс, доктор медицинских наук, в настоящее время входит в состав вице-президента Всемирной федерации гемофилии (WFH) по медицине и Совета директоров WFH США и Национального консультативного совета по медицине и науке Национального фонда гемофилии (NHF) США. Он является предпринимателем в компании Third Rock Ventures, а также консультантом в области генной терапии и гематологических биотехнологических компаний. В 2018 году он стал одним из основателей Ambys Medicines, запускающего регенерацию печени в области клеточной и генной терапии, а также является главным медицинским директором (CMO). Доктор Пирс ушел из Биогена в 2014 году, где он руководил исследованиями в области слияния FVIII и FIX Fc с увеличенным периодом полураспада в качестве КМО. Он возглавил пожертвование 1 миллиарда международных единиц (IU) и начало сотрудничества по гуманитарной помощи с WFH. Доктор Пирс также возглавил программу «Моя жизнь - наше будущее» (MLOF), чтобы генотипировать более 10,000 30 человек в американском сообществе больных с нарушениями свертываемости крови. Ранее доктор Пирс работал в совете директоров НФЗ и был президентом НФС. Доктор Пирс получил степень доктора медицины и доктора иммунологии, а также аспирантуру по патологии и гематологии. Он имеет более чем 5-летний опыт разработки биотехнологических препаратов в области регенерации тканей и гематологии, включая гемофилию, начиная с Амгена, и принимал участие в разработке 2008 утвержденных препаратов для лечения гемофилии. Он делит время между Сан-Франциско и Сан-Диего. Доктор Пирс родился с тяжелой формой гемофилии А и был вылечен в XNUMX году.

Роберт Питерс, доктор философии

Роберт Питерс, доктор философии
Консультант
Бостон, Массачусетс

Роберт Петерс, доктор философии, является руководителем научных исследований высшего уровня с 20-летним опытом работы в отрасли, который включает в себя работу над рекомбинантными белками слияния фактора свертывания крови VIII и фактора IX-Fc с момента их создания в рамках исследований посредством производства, клинических разработок и вывода на рынок. Совсем недавно он также поддержал четырех кандидатов в клинические исследования, которые перешли из его области исследований в клинические разработки, включая BIVV001. Доктор Петерс работал в самых разных областях, от биологических препаратов и малых молекул до генной терапии in vivo и ex vivo.