Достижения в генной терапии гемофилии

Ключевые соображения:
Достижения в генной терапии гемофилии

Записано в прямом эфире как пятничный сателлитный симпозиум, предшествующий 62-му ежегодному собранию и выставке ASH

Аденоассоциированные вирусные векторы (AAV)

Линдси Джордж, доктор медицины

Кассета экспрессии AAV

Линдси Джордж, доктор медицины

Перенос гена AAV при гемофилии

Линдси Джордж, доктор медицины

Краткосрочная безопасность

Линдси Джордж, доктор медицины

Долговечность выражения

Линдси Джордж, доктор медицины

Оптимизация трансгена

Барбара А. Конкл, доктор медицины

FIX Padua вариант

Барбара А. Конкл, доктор медицины

СПК-9001

Барбара А. Конкл, доктор медицины

Текущие испытания генной терапии AAV гемофилии B

Барбара А. Конкл, доктор медицины

AAV5-FVIII

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

BMN 270 - данные за 4 года

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

Текущие испытания генной терапии гемофилии А

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

Гироктокоген Фителпарвовек, фаза 1/2, испытание

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

SPK8011 AAV-FVIII, фаза 1/2, испытание

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

BAY 2599023 Испытание фазы 1/2

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

Путь AAV к экспрессии FVIII

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

Живые биопсии AAV-FVIII

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

Исследования на собаках передачи генов, опосредованной AAV

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

Панельная дискуссия: Представление пациенту варианта генной терапии

Гленн Ф. Пирс, доктор медицины, доктор медицины, Барбара А. Конкл, доктор медицины, Линдси Джордж, доктор медицины, Альфонсо Иорио, доктор медицины

Генная терапия многообещающе для людей с самыми разными заболеваниями, включая типы рака, СПИД, диабет, болезни сердца и гемофилию. Этот инновационный подход к лечению изменяет гены внутри клеток организма, чтобы остановить болезнь. 

Генная терапия пытается заменить или исправить мутировавшие гены и сделать больные клетки более очевидными для иммунной системы. Гемофилия A и B наследуются как часть рецессивного паттерна, сцепленного с Х-хромосомой. Генетика гемофилии включает гены, обнаруженные в Х-хромосоме, и требуется всего один дефектный ген, чтобы вызвать это нарушение свертываемости крови. 

Клеточные и генные методы лечения все еще изучаются, но результаты многообещающие. Клинические испытания показали успех, и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило один тип клеточной терапии. В нашем Основные соображения: достижения в генной терапии гемофилии под руководством Гленна Ф. Пирса мы обсуждаем обзор болезни, текущее состояние генной терапии и многое другое.