Основные результаты 15-го семинара NHF по новым технологиям и переносу генов при гемофилии

Основные результаты 15-го семинара NHF по новым технологиям и переносу генов при гемофилии

Представлено: Дэвид Лилликрап, доктор медицины и Гленн Ф. Пирс, доктор медицины, доктор философии
13–14 сентября 2019 г. • Вашингтон, округ Колумбия

Фото товара


Введение
Представлено доктором Lillicrap

Проблемы, связанные с AAV как инструментом для доставки терапевтических трансгенов
Представлено доктором Пирсом

Руководство FDA по клинической разработке генной терапии гемофилии
Представлено доктором Пирсом

Обновление клинических испытаний генной терапии фактора IX
Представлено доктором Lillicrap


Генное редактирование и клеточная терапия при гемофилии
Представлено доктором Пирсом



Взгляд в будущее с оптимизмом
Представлено доктором Пирсом

Обновление клинических испытаний генной терапии фактора VIII
Представлено доктором Lillicrap


Генная терапия следующего поколения при гемофилии
Представлено доктором Lillicrap

Ответ на AAV Vector Delivery
Представлено доктором Lillicrap


Распространение генной терапии на детей с гемофилией
Представлено доктором Lillicrap