Генная терапия при гемофилии - брифинги конференции

Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека

Стивен В. Труба, MD

Использование реестра генной терапии Всемирной федерации гемофилии для долгосрочного наблюдения за пациентами с гемофилией, пролеченными с помощью генной терапии

Барбара А. Конкл, доктор медицины

Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для восстановления небольшой делеции в гене FVIII у мышей с гемофилией А

Чун-Ю Чен, доктор философии

Влияние переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии А на качество жизни, связанное со здоровьем

Джонни Малангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Промотор стабилина-2 модулирует иммунный ответ на FVIII после доставки лентивирусного вектора мышам с гемофилией

Антония Фолленци, доктор медицинских наук

Выбор дозы и дизайн исследования для B-LIEVE, фаза 1/2 клинического исследования подтверждения дозы генной терапии FLT180A для пациентов с гемофилией B

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

Вариант фактора VIII с элиминацией сайта N-гликозилирования в 2118 г. Снижение иммунного ответа против FVIII у мышей с гемофилией А, получавших генную терапию

Кэрол Х. Мяо, доктор медицины

Окончательный анализ основного исследования генной терапии HOPE-B фазы 3: стабильная устойчивая эффективность и безопасность этанакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно тяжелой формой гемофилии B

Вольфганг Мисбах, доктор медицины

Я согласен с ОбщиеУсловия и Политика конфиденциальности

О нас

При поддержке образовательных грантов Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL