Генная терапия при гемофилии - брифинги конференции

Взаимосвязь между FVIII, продуцируемым трансгеном, и частотой кровотечений через 2 года после переноса гена с помощью Valoctocogene Roxaparvovec: результаты Gener8-1

Джонни Малангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека

Стивен В. Труба, MD

Выяснение механизма, лежащего в основе несоответствия анализа фактора VIII, полученного из AAV

Анна Штернберг, кандидат медицинских наук

Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для восстановления небольшой делеции в гене FVIII у мышей с гемофилией А

Чун-Ю Чен, доктор философии

Результаты B-LIEVE, исследования фазы 1/2 для подтверждения дозы генной терапии FLT180a AAV у пациентов с гемофилией B

Гай Янг, доктор медицины

Промотор стабилина-2 модулирует иммунный ответ на FVIII после доставки лентивирусного вектора мышам с гемофилией

Антония Фолленци, доктор медицинских наук

Улучшение качества жизни, связанного со здоровьем, у взрослых с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии В после генной терапии этанакогеном дезапарвовеком

Стивен В. Труба, MD

Вариант фактора VIII с элиминацией сайта N-гликозилирования в 2118 г. Снижение иммунного ответа против FVIII у мышей с гемофилией А, получавших генную терапию

Кэрол Х. Мяо, доктор медицины

Я согласен с ОбщиеУсловия и Политика конфиденциальности

О нас

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL