Генная терапия при гемофилии - брифинги конференции

Взаимосвязь между эндогенной экспрессией трансгена FVIII и событиями кровотечения после переноса гена валоктокогена Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A: постфактуальный анализ исследования GENEr8-1 фазы 3

Стивен В. Труба, MD

Лентивирусная генная терапия печени при гемофилии и не только

Алессио Канторе, доктор философии

Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов

Стивен В. Труба, MD

Текущее обновление клинических испытаний генной терапии гемофилии

Вольфганг Мисбах, доктор медицины

Мониторинг сайтов интеграции векторов в подходах к генной терапии in vivo с помощью секвенирования сайтов интеграции с жидкой биопсией

Даниэла Чезана, доктор философии

Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3

Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD

Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях

Джузеппе Ронзитти, доктор философии

Эффективность и безопасность валоктокогена Roxaparvovec Перенос генов аденоассоциированного вируса при тяжелой гемофилии A: результаты исследования фазы 3 GENEr8-1

Маргарет К. Озело, доктор медицины, доктор философии

О нас

При поддержке образовательных грантов Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL