Основные моменты Конгресса ISTH 2021
Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3
Ф.В. Либик1, В. Мисбах2, М. Рехт3, NS ключ4, С. Латтимор3, Г. Кастаман5, Э. К. Сойер6,7, Д. Купер6,7, В. Ферриера6,7, SW Труба8, Следователи НАДЕЖДА-Б
1Медицинский центр Университета Эразма, Роттердам, Нидерланды
2Университетская клиника Франкфурт, Франкфурт, Германия
3Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, США
Университет Северной Каролины, Чапел-Хилл, США
5Центр нарушений свертываемости крови и свертывания крови, Университетская больница Кареджи, Флоренция, Италия
6uniQure BV, Амстердам, Нидерланды
7uniQure Inc, Лексингтон, США
8Мичиганский университет, Анн-Арбор, США
СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ
Интерактивные вебинары
Долгосрочные результаты: надежность и безопасность
Представлено профессором Маргарет К. Озело, доктором медицины ...
Препятствия и возможности
Представлено Фрэнком В.Г. Либиком, доктором медицины ...
Поддержка пациентов, консультирование и мониторинг пациентов
Представлено Линдси А. Джордж, MD ...
Генная терапия для FVIII
Представлено К. Джоном Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Обновленная информация об эффективности клинических испытаний
Представлено Гаем Янгом, доктором медицины ...
Аденоассоциированная вирусная (AAV) векторная генная терапия: применение при гемофилии
Представлено Барбарой А. Конкл, доктором медицины ...
Генная терапия для лечения гемофилии: введение в аденоассоциированный вирусный перенос генов
Представлено Джонни Малангу, бакалавром, MBBCh, MMed, FCPath ...
Генная терапия для лечения гемофилии: общие проблемы в генной терапии
Представлено Thierry VandenDriessche, PhD ...
Генная терапия для лечения гемофилии: другие стратегии и цели
Представлено Гленном Ф. Пирсом, доктором медицины ...
История лечения гемофилии: заместительная терапия к генной терапии
Представлено Стивеном Пайпом, доктором медицины ...
Знакомство с генной терапией: терминология и концепции
Представлено Дэвидом Лилликрэпом, доктором медицины ...
История лечения гемофилии: замена фактора на генную терапию
Представлено Флорой Пейванди, MD, PhD ...
Подкасты