Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD
Основные моменты Конгресса ISTH 2021

Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3

Ф.В. Либик1, В. Мисбах2, М. Рехт3, NS ключ4, С. Латтимор3, Г. Кастаман5, Э. К. Сойер6,7, Д. Купер6,7, В. Ферриера6,7, SW Труба8, Следователи НАДЕЖДА-Б

1Медицинский центр Университета Эразма, Роттердам, Нидерланды

2Университетская клиника Франкфурт, Франкфурт, Германия

3Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, США

Университет Северной Каролины, Чапел-Хилл, США

5Центр нарушений свертываемости крови и свертывания крови, Университетская больница Кареджи, Флоренция, Италия

6uniQure BV, Амстердам, Нидерланды

7uniQure Inc, Лексингтон, США

8Мичиганский университет, Анн-Арбор, США

Ключевые данные

Активность FIX у пациентов с нейтрализующими антителами к AAV5 и без них

В исследовании HOPE-B 23 из 54 первоначальных участников имели определяемые титры нейтрализующих антител к AAV5 (Nabs) на исходном уровне, и было возможно оценить результаты на предмет корреляции между NAb и активностью FIX. Вертикальная ось представляет собой наблюдаемую 6-месячную активность FIX у тех, кто получил полную дозу вектора. Пациенты с неопределяемыми NAb были нанесены на горизонтальную ось 7 (порог анализа). Горизонтальная ось показывает титры других участников в диапазоне 7-700. Был один неответивший участник с титром> 3200, который не включен. Как показано на графике, активность FIX была аналогична AAV5 у участников с ранее существовавшими NAb и без них до титра 678.

Неблагоприятные события в исследовании HOPE-B
В этой таблице из исследования HOPE-B показаны побочные эффекты после инфузии трансгена у пациентов с (n = 23) и без (n = 31) детектируемых нейтрализующих антител (NAb) к AAV5 на исходном уровне. Как и в случае с уровнями FIX, не было очевидной разницы в НЯ для пациентов с НАБ AAV5 и без них.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL