Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3

Основные моменты Конгресса ISTH 2021

Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3

Ф.В. Либик¹, В. Мисбах², М. Рехт³, NS ключ⁴, С. Латтимор³, Г. Кастаман⁵, Э. К. Сойер^6,7, Д. Купер^6,7, В. Ферриера^6,7, SW Труба⁸, Следователи НАДЕЖДА-Б

¹Медицинский центр Университета Эразма, Роттердам, Нидерланды

²Университетская клиника Франкфурт, Франкфурт, Германия

³Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, США

Университет Северной Каролины, Чапел-Хилл, США

⁵Центр нарушений свертываемости крови и свертывания крови, Университетская больница Кареджи, Флоренция, Италия

⁶uniQure BV, Амстердам, Нидерланды

⁷uniQure Inc, Лексингтон, США

⁸Мичиганский университет, Анн-Арбор, США

Ключевые данные

Активность FIX у пациентов с нейтрализующими антителами к AAV5 и без них
Неблагоприятные события в исследовании HOPE-B

Активность FIX у пациентов с нейтрализующими антителами к AAV5 и без них

В исследовании HOPE-B 23 из 54 первоначальных участников имели определяемые титры нейтрализующих антител к AAV5 (Nabs) на исходном уровне, и было возможно оценить результаты на предмет корреляции между NAb и активностью FIX. Вертикальная ось представляет собой наблюдаемую 6-месячную активность FIX у тех, кто получил полную дозу вектора. Пациенты с неопределяемыми NAb были нанесены на горизонтальную ось 7 (порог анализа). Горизонтальная ось показывает титры других участников в диапазоне 7-700. Был один неответивший участник с титром> 3200, который не включен. Как показано на графике, активность FIX была аналогична AAV5 у участников с ранее существовавшими NAb и без них до титра 678.

Неблагоприятные события в исследовании HOPE-B

В этой таблице из исследования HOPE-B показаны побочные эффекты после инфузии трансгена у пациентов с (n = 23) и без (n = 31) детектируемых нейтрализующих антител (NAb) к AAV5 на исходном уровне. Как и в случае с уровнями FIX, не было очевидной разницы в НЯ для пациентов с НАБ AAV5 и без них.