Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов

Основные моменты 63-го ежегодного собрания ASH

Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов

Том Берк, магистр^{1,2 *}, Анум Шейх^2*, Талаха Али^3*, Наньсинь Ли, доктор философии, MBA⁴, Барбара Конкл, доктор медицины⁵, Деклан Нун, магистр наук^6*, Брайан О'Махони, FACSLM^{7,8 *}, Стивен В. Пайп, доктор медицины⁹и Джейми О'Хара, магистр наук^{1,2 *}

¹Факультет здравоохранения и социальной защиты, Честерский университет, Честер, Соединенное Королевство
²HCD Economics, Дарсбери, Соединенное Королевство
³uniQure, Лексингтон, Массачусетс
⁴uniQure, Лексингтон, Массачусетс
⁵Вашингтонский университет, Вашингтонский центр нарушений свертываемости крови, Сиэтл, Вашингтон
⁶Европейский консорциум гемофилии, Брюссель, Бельгия
⁷Тринити-колледж Дублин, Дублин, Ирландия
⁸Ирландское общество гемофилии, Дублин, Ирландия
⁹Кафедры педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган

Ключевые данные

Прогнозируемые кровотечения в обобщенной линейной модели уровня экспрессии факторов

Прогнозируемые кровотечения в обобщенной линейной модели уровня экспрессии факторов

Данные двух исследований бремени болезней (CHESS EU I-II и CHESS US / US +) были использованы в обобщенной линейной модели (GLM) с логической связью для оценки связи между уровнями экспрессии ABR и FIX (FEL) у пациентов с гемофилией. B. Для всех пациентов, включенных в анализ (N = 407), средний FEL (SD) составлял 9.95 МЕ / дл (10.5), а средний ABR (SD) составлял 2.4 кровотечения / год (3.6). Прогнозируемые уносы в зависимости от ЛСЭ, произведенного моделью, показаны выше. После поправки на возраст, ИМТ и передаваемые с кровью вирусы средний показатель ABR в модели снизился на 0.8 единицы на каждый 1% увеличения FEL (P <0.001).