Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов
Основные моменты 63-го ежегодного собрания ASH

Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов

Том Берк, магистр1,2 *, Анум Шейх2*, Талаха Али3*, Наньсинь Ли, доктор философии, MBA4, Барбара Конкл, доктор медицины5, Деклан Нун, магистр наук6*, Брайан О'Махони, FACSLM7,8 *, Стивен В. Пайп, доктор медицины9и Джейми О'Хара, магистр наук1,2 *

1Факультет здравоохранения и социальной защиты, Честерский университет, Честер, Соединенное Королевство
2HCD Economics, Дарсбери, Соединенное Королевство
3uniQure, Лексингтон, Массачусетс
4uniQure, Лексингтон, Массачусетс
5Вашингтонский университет, Вашингтонский центр нарушений свертываемости крови, Сиэтл, Вашингтон
6Европейский консорциум гемофилии, Брюссель, Бельгия
7Тринити-колледж Дублин, Дублин, Ирландия
8Ирландское общество гемофилии, Дублин, Ирландия
9Кафедры педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган

Ключевые данные

Прогнозируемые кровотечения в обобщенной линейной модели уровня экспрессии факторов

Данные двух исследований бремени болезней (CHESS EU I-II и CHESS US / US +) были использованы в обобщенной линейной модели (GLM) с логической связью для оценки связи между уровнями экспрессии ABR и FIX (FEL) у пациентов с гемофилией. B. Для всех пациентов, включенных в анализ (N = 407), средний FEL (SD) составлял 9.95 МЕ / дл (10.5), а средний ABR (SD) составлял 2.4 кровотечения / год (3.6). Прогнозируемые уносы в зависимости от ЛСЭ, произведенного моделью, показаны выше. После поправки на возраст, ИМТ и передаваемые с кровью вирусы средний показатель ABR в модели снизился на 0.8 единицы на каждый 1% увеличения FEL (P <0.001).

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL