Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет
Основные моменты 14-го ежегодного конгресса EAHAD

Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Фрэнк В.Г. Либик, MD, PhD1Карина Мейер, MD, PhD2, Майкл Коппенс, MD, PhD3, Питер Кампманн, доктор медицины4, Роберт Кламрот, доктор медицины5, Роджер Шутгенс, MD, PhD, MSc6, Джанкарло Кастаман, доктор медицины7, Эрхард Зайфрид, MD, PhD8, Йоахим Швебль, доктор медицины9, Хальвард Бёниг, доктор медицины1,10, Эйлин К. Сойер, доктор философии11, и Вольфганг Мисбах, MD, PhD12

1Медицинский центр Университета Эразма, Роттердам, Нидерланды

2Университетский медицинский центр Гронингена, Гронинген, Нидерланды

3Медицинский центр Амстердамского университета, Амстердам, Нидерланды

4Rigshospitalet, Копенгаген, Дания

5Vivantes Klinikum, Берлин, Германия

6Ван Кревелдклиниек, Университетский медицинский центр Утрехта, Утрехтский университет, Утрехт, Нидерланды

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

8Институт Франкфурта, Служба крови Немецкого Красного Креста, Баден-Вюртемберг-Гессен, Франкфурт, Германия

9Институт Франкфурта, Служба крови Немецкого Красного Креста, Баден-Вюртемберг-Гессен, Франкфурт, Германия

10Вашингтонский университет, Сиэтл, Вашингтон

11uniQure Inc., Лексингтон, Массачусетс

12Университетская клиника Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключевые данные

Активность FIX, поддерживаемая в течение 4.5–5 лет в когортах с 2 дозами
АМТ-060 вводили в дозах 5х1012 гк / кг (когорта 1, N = 5) и 2х1013 гк / кг (когорта 2, n = 5). За 5 лет (когорта 1) и 4.5 года (когорта 2) наблюдения средняя эндогенная активность FIX составила 5.2% (95% ДИ 2.0–8.4) в когорте 1 и 7.4% (95% ДИ 4.2–10.6) в когорте. 2. Активность FIX была дозозависимой и стабильной в течение периода наблюдения для обеих групп. Значения в круглых скобках представляют собой среднюю активность FIX с течением времени. Включены только значения, полученные не ранее чем через 10 дней после последнего приема концентрата FIX.
Устойчивое сокращение кровотечений и расчетное использование FIX

* Профилактика постепенно снижалась и прекращалась через 12 недель, если активность FIX поддерживалась на уровне ≥ 2%; * Данные когорты 2 за 5 год представляют 6 месяцев. FIX, фактор IX

В обеих дозовых когортах среднее значение ABR и заместительной терапии FIX резко снизилось в течение первого года после инфузии и оставалось низким в последующие годы. В когорте 1 использование FIX было снижено на 84%, а ABR - на 55% через 5 лет по сравнению с уровнями до лечения. Для когорты 2 использование FIX и ABR снизились примерно на 100% через 4.5 года после инфузии.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ