Четыре многообещающих достижения в исследованиях генной терапии

Четыре многообещающих достижения в исследованиях генной терапии

Генная терапия была представлена ​​как теория в 1972 году, а первая попытка передать человеческий ген была предпринята в 1980-х годах. Лечение было безуспешным, и с тех пор наблюдались экспоненциальные улучшения в исследования и образование гемофилии.

Сегодня встает вопрос: «Какова цель генной терапии?» и «Какое будущее исследования генной терапии гемофилии? » Ответ - заменить неисправный ген полностью функционирующим. В этой статье мы подробно рассмотрим четыре многообещающих достижения в исследованиях генной терапии для достижения этой цели:

1. Генная терапия AMT-060 предотвращает кровотечения на срок до пяти лет.

AMT-060 - это уникальная генная терапия первого поколения, которая продолжает снижать количество эпизодов кровотечений у пациентов с гемофилией B. Кроме того, восемь из девяти мужчин, участвовавших в исследовании, смогли прекратить текущее профилактическое лечение.

AMT-060 использует модифицированную версию варианта 5 аденоассоциированного вируса для доставки функционирующей копии гена FIX. Доставка осуществляется путем однократной инъекции в кровоток. Данные показывают, что это лечение предотвращает кровотечение на срок до пяти лет. Эти результаты были представлены на 62-м ежегодном собрании и выставке Американского общества гематологов, состоявшейся практически в декабре.

2. AMT-061 успешно увеличивал активность фактора IX и контролировал кровотечение при гемофилии B.

AMT-061 от uniQure - это исследовательская генная терапия для лечения гемофилии B. На 62-м ежегодном собрании и выставке Американского общества гематологов компания представила результаты, которые показывают, что терапия успешно увеличила активность фактора IX (FIX) и остановила кровотечение. у больных гемофилией.

AMT-061 использует вирусный вектор AAV5 для доставки версии гена FIX с высокой активностью FIX. Гемофилия B вызывается отсутствием или дефектом белка свертывания FIX, и доставка позволяет пациентам с гемофилией B производить функциональный FIX.

В исследовании приняли участие 54 мужчины со средним возрастом 41.5 года. Каждому из них была введена однократная доза препарата AMT-061 путем внутривенной инфузии. Терапия переносилась хорошо; однако 37 участников сообщили о легких побочных эффектах, включая повышение уровня печеночных ферментов, головные боли и симптомы гриппа.

Однако они заметили уменьшение кровотечений. У 39 пациентов кровотечений во время исследования не наблюдалось.

3. Однократная доза генной терапии BAY 2599023 безопасно способствовала устойчивому производству фактора VIII (FVIII).

BAY 2599023, формально называемый DTX201, представляет собой экспериментальную генную терапию гемофилии А, разработанную Bayer совместно с Ultragenyx Pharmaceuticals. В его клиническом испытании двое из шести участников все еще демонстрируют активность фактора VIII через год после приема однократной дозы.

BAY 2599023 использует модифицированную версию аденоассоциированного вируса (AAVhu37) для доставки пациенту более короткой, но функциональной копии FVIII. Люди с гемофилией А не могут производить или иметь ограниченные количества FVIII. Двум пациентам была дана самая низкая доза BAY 2599023, и она хорошо переносилась. Тестирование показало, что он эффективно повышает уровень фактора VIII и предотвращает появление кровотечений.

Двум пациентам были даны низкие или средние дозы терапии, и у них наблюдалось повышение уровня фактора VIII. Им также удалось прекратить профилактическое лечение, хотя у одного из двух мужчин действительно наблюдалось небольшое повышение уровня печеночных ферментов.

Два последних участника получили высокую-среднюю дозу BAY 2599023. У обоих мужчин отмечалось повышение уровня ферментов печени от легкого до умеренного. У одного мужчины во время испытания произошло травматическое кровотечение, которое разрешилось без введения факторов свертывания крови.

4. Генная терапия BioMarin предотвращает кровотечение через четыре года.

Валоктокоген роксапарвовек от BioMarin Pharmaceuticals - это экспериментальная генная терапия, которая эффективно предотвращает эпизоды кровотечения через четыре года. Эта генная терапия, официально называемая BMN 270, использует модифицированную версию аденоассоциированного вируса для доставки функциональной копии гена FVIII. Результаты показывают, что все участники исследования могут отказаться от профилактического лечения фактора VIII, и их ABR остается низким.

Как бы вы описали текущий статус исследований генной терапии? Чтобы оставаться в курсе генной терапии гемофилии, подписаться на новости и обновления от экспертов исследовательского сообщества.

Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

При поддержке образовательных грантов Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL