Какова цель генной терапии больных гемофилией?

Какова цель генной терапии больных гемофилией?

Генная терапия многообещающе для людей с самыми разными заболеваниями, включая типы рака, СПИД, диабет, болезни сердца и гемофилию. Этот инновационный подход к лечению изменяет гены внутри клеток организма, чтобы остановить болезнь. Генная терапия пытается заменить или исправить мутировавшие гены и сделать больные клетки более очевидными для иммунной системы. Гемофилия A и B наследуются как часть рецессивного паттерна, сцепленного с Х-хромосомой. Генетика гемофилии включает гены, обнаруженные в Х-хромосоме, и достаточно одного дефектного гена, чтобы вызвать это нарушение свертываемости крови. Клеточные и генные методы лечения все еще изучаются, но результаты многообещающие. Клинические испытания показали успех, и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило один тип клеточной терапии. В нашей статье «Основные соображения: достижения в генной терапии гемофилии» под руководством Гленна Ф. Пирса мы обсуждаем обзор болезни, текущее состояние генной терапии и многое другое.

Что такое генная терапия гемофилии?

У больных гемофилией есть дефектный ген, из-за которого им не хватает белков, необходимых для свертывания крови. Отсутствующий белок определяет тип гемофилии. Пациенты с гемофилией A не имеют фактора VIII, а больные гемофилией B - фактора IX.

На протяжении десятилетий лечение этих двух форм гемофилии включало взятие рабочей копии необходимого белка, фактора VIII или фактора IV, и введение ее пациенту. Эта заместительная терапия является основой лечения гемофилии, но требует длительного лечения. Генная заместительная терапия не просто обеспечивает недостающий белок для свертывания крови. Вместо этого цель состоит в том, чтобы заменить дефектный ген. Это амбициозная цель, но она решит проблему в самом ее основании. Исправляя генетический дефект, связанный с гемофилией, лечение позволяет организму вырабатывать белок, поэтому нет необходимости в дальнейшем лечении.

Как работает генная терапия гемофилии

Генная терапия гемофилии обычно использует модифицированный вирус, поэтому он не вызывает болезни. Модифицированный вирус также действует как вектор для введения копии гена, необходимого для фактора свертывания крови. Вирусы хорошо работают как векторы, потому что они могут проникать в клетки и доставлять генетический материал. Модификация вируса означает, что он предоставляет только терапевтический генетический материал. Векторы проникают в клетки печени пациента, и печень создает различные элементы, необходимые для крови, включая факторы свертывания крови VIII и IX. Как только вирус откладывает функционирующий ген в клетки печени, генная терапия сообщает генам, что они должны производить активные факторы свертывания крови.

Какова цель генной терапии больных гемофилией?

Генная терапия может дать долгосрочное решение для тех, кто подвержен риску серьезных кровотечений, и заменить неисправный ген на тот, который работает.

Один и тот же подход к лечению может означать, что пациенты с гемофилией, которым в настоящее время приходится переносить частые внутривенные инфузии для получения необходимых факторов свертывания крови, могут иметь возможность получить однократное лечение. Это делает генную терапию для больных гемофилией революционным и изменяющим жизнь вариантом. Это может дать больным новую свободу и шанс повысить свою активность.

Вопрос, который остается в отношении этого подхода к лечению, - это надежность. И то и другое клинические исследования на животных и людях показали, что лечение длится годами. Однако это новая концепция, поэтому потребуется время, чтобы узнать, продлится ли лечение однократной дозой.

Чтобы узнать больше о генной терапии гемофилии и получать последние новости от подписка на обновления прямо сейчас