Стивен В. Труба, MD
Основные моменты Конгресса ISTH 2021

52-недельная эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: данные фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B

SW Труба1, Ф.В. Либик2, М. Рехт3, NS ключ4, С. Латтимор3, Г. Кастаман5, Э. К. Сойер6,7, С. Вервей6,7, В. Коллетта6,7, Д. Купер6,7, Р. Долметч6,7, В. Мисбах8, Следователи НАДЕЖДА-Б

1Мичиганский университет, Анн-Арбор, США

2Медицинский центр Университета Эразма, Роттердам, Нидерланды

3Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, США

4Университет Северной Каролины, Чапел-Хилл, США

5Центр нарушений свертываемости крови и свертывания крови, Университетская больница Кареджи, Флоренция, Италия

6uniQure Inc, Лексингтон, США

7uniQure BV, Амстердам, Нидерланды

8Университетская клиника Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключевые данные

FIX Activity в течение 52 недель после инфузии

Средняя и медиана активности FIX для всех участников испытания HOPE-B в течение 52 недель после введения 2 × 1013 гк / кг (N = 54). После лечения активность FIX быстро увеличивалась до среднего значения 39.0 МЕ / дл на 26 неделе и 41.5 МЕ / дл на неделе 52.

Побочные эффекты, связанные с лечением

Наиболее частые нежелательные явления, связанные с лечением (возможно, связанные или связанные), с частотой ≥ 5% в популяции, где проводилось лечение, в течение периода после лечения. Среди 408 участников было 53 нежелательных явлений, из которых 91 (среди 39 участников) были расценены как нежелательные явления, связанные с лечением (TRAE).

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL