Этранакоген Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B
Основные моменты 14-го ежегодного конгресса EAHAD

Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Аннет фон Дригальски, MD, PharmD1, Адам Гермаш, MD, PhD2, Джанкарло Кастаман, доктор медицины3, Найджел С. Ки, МБЧБ4, Сьюзан У. Латтимор, Р. Н.5, Фрэнк В.Г. Либик, доктор медицины6, Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD7, Майкл Рехт, MD, PhD5, Эстебан Гомес, доктор медицины8, Роберт Гут, MD, PhD9и Стивен В. Пайп, доктор медицины10

1Калифорнийский университет в Сан-Диего, Ла-Хойя, Калифорния, США

2Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, Калифорния, США

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

4Университет Северной Каролины, Чапел Хилл, США

5Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, США

6Медицинский центр Университета Эразма, Роттердам, Нидерланды

7Университетская клиника Франкфурта, Германия

8Детская больница Феникс, Феникс, США

9uniQure Inc, Лексингтон, Массачусетс, США

10Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган, США

Ключевые данные

Активность FIX после инфузии вектора AAV5-Padua hFIX

После настаивания 2х1013 гк / кг, основная конечная точка активности FIX ≥ 5% через 6 недель после инфузии была достигнута у всех 3 участников. Средняя активность FIX за 2 года составила 44.2%, а активность FIX была стабильной с 1 по 2 год.

Кровотечение после инфузии вектора AAV5-Padua hFIX

За 2 года у 2 из 3 участников не было кровотечений и не использовался концентрат FIX. Третий участник использовал в общей сложности 2 инфузии заместительной терапии FIX (1 подозреваемое и 1 подтвержденное кровотечение) в отдельных случаях (за исключением хирургического вмешательства). Все участники остаются без профилактики через 2 года после инфузии.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ