Генная терапия при гемофилии - брифинги конференции

Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией

Барбара А. Конкл, доктор медицины

Долгосрочные результаты векторного генома и иммуногенность переноса гена AAV FVIII в модели гемофилии А у собак

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

Частота, расположение и характер вставок вектора AAV после длительного наблюдения за доставкой трансгена FVIII в модели собаки с гемофилией A

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B

Стивен В. Труба, MD

Генная терапия нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) позволяет достичь нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой гемофилией B (HB) (исследование B-AMAZE)

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A

Представлено Линдси А. Джордж, доктор медицины

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Стивен В. Труба, MD

Я согласен с ОбщиеУсловия и Политика конфиденциальности

О нас

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL