Генная терапия при гемофилии - брифинги конференции

Резюме интеграции AAV и последствия

Фредерик Д. Бушман, доктор философии

Наблюдение в течение более 5 лет за когортой пациентов с гемофилией В, получавших генную терапию фиданакогеном, элапарвовеком и аденоассоциированным вирусом

Стивен В. Труба, MD

Взаимосвязь между эндогенной экспрессией трансгена FVIII и событиями кровотечения после переноса гена валоктокогена Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A: постфактуальный анализ исследования GENEr8-1 фазы 3

Стивен В. Труба, MD

Экспрессия фактора IX в пределах нормы предотвращает спонтанные кровотечения, требующие лечения после генной терапии FLT180a у пациентов с тяжелой формой гемофилии B: долгосрочное последующее исследование программы B-Amaze

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов

Стивен В. Труба, MD

Мониторинг сайтов интеграции векторов в подходах к генной терапии in vivo с помощью секвенирования сайтов интеграции с жидкой биопсией

Даниэла Чезана, доктор философии

Ориентация на синусоидальный эндотелий

Вальдер Р. Арруда, доктор медицины, доктор философии

Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях

Джузеппе Ронзитти, доктор философии

Я согласен с ОбщиеУсловия и Политика конфиденциальности

О нас

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL