Russian Russian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B
Основные моменты 23-го ежегодного собрания ASGCT

Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B

Харрисон Браун1Кристофер Б. Деринг1Роланд В. Херцог2Чен Лин3Дэвид М. Маркушич2Х. Трент Спенсер1Алок Сривастава4Арун Шривастава5

1Педиатрия, Университет Эмори, Атланта, Джорджия

2Педиатрия, Медицинский университет Индианы, Индианаполис, Индиана

3Генная инженерия, Университет Фудань, Шанхай, Китай

4Гематология, Христианский медицинский колледж, Веллоре, Индия

5Педиатрия, Университет Флориды, Гейнсвилл, Флорида

Ключевые данные

Сравнение структур кассет экспрессии FIX, использованных в первом успешном клиническом испытании на гемофилию B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, красный), и структуры, использованной в текущих исследованиях (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -ЛКО, синий). Оптимизация промотора от LP1 до HSh-TTR приводила к увеличению экспрессии в 2-3 раза, а оптимизация кодонов для варианта Падуи приводила к увеличению экспрессии в 3-3-8 раз, что приводило к общему увеличению экспрессии в 40-50 раз. фолд.

Результаты пациентов с последовательными циклами DFPP или без них с использованием анализа ингибирования светлой трансдукции люциферазы (BL-TIA). Последовательные циклы были более эффективными, чем непоследовательные циклы в снижении титров Nab. Регрессионный анализ предсказал, что 5 циклов уменьшат начальный титр NAb AAVS3 на 94%, что позволит проводить лечение у 60% пациентов.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Супер Пользователь
Супер Пользователь
Вверх
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

О нас

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL