Russian Russian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII
Основные моменты 23-го ежегодного собрания ASGCT

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Стивен Труб1Чарльз Р.М. Хей2Джон П. Шихан3Тошко Лисичков4Эльке Детеринг5Сильвия Рибейро5Константина Ваневски5

1Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган

2Университетский отдел гематологии, Манчестерский Королевский Лазарет, Манчестер, Великобритания

3Медицинский факультет, Университет Висконсин-Мэдисон, Мэдисон, Висконсин

4Национальная специализированная больница активного лечения гематологических заболеваний, София, Болгария

5Байер, Базель, Швейцария

Ключевые данные

Критерии включения и расширение режима дозирования для открытого исследования фазы 1/2 по безопасности и определению дозировки для капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофиле А. Два пациента были включены в когорты 1, 2 и 3. Результаты для первых двух когорт были доступны для этой презентации. (PTP, ранее пролеченные пациенты; ED, дни воздействия; GC, копии генов)

Результаты по активности FVIII для 2 пациентов в когорте 1 показали устойчивую экспрессию FVIII у обоих пациентов в течение> 12 месяцев. При этой самой низкой дозе 1 пациент (правая панель) достиг клинически значимого уровня фактора VIII, что привело к снижению количества кровотечений за 12 месяцев с 99 до 4.

Результаты по активности FVIII для 2 пациентов в когорте 2 показали устойчивую экспрессию FVIII в течение> 6 месяцев. В следующей более высокой дозе оба пациента достигли клинически значимого уровня фактора VIII; У 1 пациента (правая панель) не было кровотечения и лечения в течение 7 месяцев.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Супер Пользователь
Супер Пользователь
Вверх
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

О нас

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL