Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII
Основные моменты 23-го ежегодного собрания ASGCT

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Стивен Труб1Чарльз Р.М. Хей2Джон П. Шихан3Тошко Лисичков4Эльке Детеринг5Сильвия Рибейро5Константина Ваневски5

1Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган

2Университетский отдел гематологии, Манчестерский Королевский Лазарет, Манчестер, Великобритания

3Медицинский факультет, Университет Висконсин-Мэдисон, Мэдисон, Висконсин

4Национальная специализированная больница активного лечения гематологических заболеваний, София, Болгария

5Байер, Базель, Швейцария

Ключевые данные

Критерии включения и расширение режима дозирования для открытого исследования фазы 1/2 по безопасности и определению дозировки для капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофиле А. Два пациента были включены в когорты 1, 2 и 3. Результаты для первых двух когорт были доступны для этой презентации. (PTP, ранее пролеченные пациенты; ED, дни воздействия; GC, копии генов)

Результаты активности фактора VIII для двух пациентов в группе 2 показали устойчивую экспрессию фактора VIII у обоих пациентов в течение> 1 месяцев. При этой самой низкой дозе 12 пациент (правая панель) достиг клинически значимого уровня FVIII, что привело к снижению числа кровотечений за 1 месяцев с 12 до 99.

Результаты активности фактора VIII для двух пациентов в группе 2 показали устойчивую экспрессию фактора VIII в течение> 2 месяцев. При этой следующей более высокой дозе оба пациента достигли клинически значимых уровней FVIII; 6 пациент (правая панель) не имел кровотечений и лечения в течение 1 месяцев.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ