Дорожная карта генной терапии

Генная терапия гемофилии включает использование модифицированного вируса для доставки рабочей копии дисфункционального гена. У больных гемофилией отсутствуют факторы, обеспечивающие нормальное свертывание крови. Копия, которую они получают от генной терапии, кодирует эти важные факторы свертывания, позволяя свертыванию крови протекать нормально.

Как генная терапия может помочь при гемофилии

Исследования генной терапии дают надежду на одноразовое излечение для больных гемофилией. Клинические испытания предлагают многообещающие результаты, поскольку многие участники смогли поддерживать высокий уровень критических факторов свертывания крови.

Дорожная карта генной терапии

Пациенты часто беспокоятся о безопасности и действенности (эффективности) лечения. Однако исследования показывают, что почти 90 процентов участников испытаний видят нормальный или почти нормальный уровень активности антикоагулянтного фактора.

Перенос генов происходит с использованием непатогенного вируса и вируса с дефицитом репликации, поэтому проблемы безопасности минимальны. Однако всегда существует риск инфузионных реакций от экспериментальной генной терапии, а также побочных эффектов иммуносупрессивной терапии, если это необходимо для снижения повышения ферментов печени.

Важно также знать, что генная терапия эффективна только при лечении пациента. Он не исправляет мутировавший ген, вызывающий гемофилию, и не мешает родителям передать этот ген своему ребенку.

Освободи Себя Международное общество по тромбозам и гемостазу (ISTH) состоит из всемирно известных экспертов мирового сообщества гемофилии. Кроме того, ISTHs развивает образовательные ресурсы которые предоставляют пациентам и их семьям место в первом ряду для разработки этого удивительного нового протокола лечения.

ISTH помогает пациентам понимать генную терапию и как однажды он может стать лекарством от состояния, которое в настоящее время требует лечения на протяжении всей жизни.

Фото товара