Основные моменты 64-й ежегодной встречи и выставки ASH
Обновления по трем текущим клиническим испытаниям взрослых с тяжелой гемофилией B
Быстрое удаление вектора после AAV-опосредованного переноса гена FVIII в фазе I/II испытания SPK-8011 у людей с гемофилией А
Основные моменты 30-го Конгресса ISTH
Выяснение механизма, лежащего в основе несоответствия анализа фактора VIII, полученного из AAV
Взаимосвязь между FVIII, продуцируемым трансгеном, и частотой кровотечений через 2 года после переноса гена с помощью Valoctocogene Roxaparvovec: результаты Gener8-1
Результаты B-LIEVE, исследования фазы 1/2 для подтверждения дозы генной терапии FLT180a AAV у пациентов с гемофилией B
Улучшение качества жизни, связанного со здоровьем, у взрослых с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии В после генной терапии этанакогеном дезапарвовеком
Основные моменты 25-го ежегодного собрания ASGCT
Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека
Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для восстановления небольшой делеции в гене FVIII у мышей с гемофилией А
Вариант фактора VIII с элиминацией сайта N-гликозилирования в 2118 г. Снижение иммунного ответа против FVIII у мышей с гемофилией А, получавших генную терапию
Промотор стабилина-2 модулирует иммунный ответ на FVIII после доставки лентивирусного вектора мышам с гемофилией
Основные моменты Всемирного конгресса WFH 2022
Использование реестра генной терапии Всемирной федерации гемофилии для долгосрочного наблюдения за пациентами с гемофилией, пролеченными с помощью генной терапии
Доступно для кредита CME!
Тема: Генная терапия при гемофилии
Тип аккредитации: Кредит (ы) категории 1 AMA PRA™
Дата выпуска: 6 июня 2022
Срок действия: 5 июня 2023
Предполагаемое время для завершения деятельности: 15 минут
Основные моменты 15-го ежегодного конгресса EAHAD
Выбор дозы и дизайн исследования для B-LIEVE, фаза 1/2 клинического исследования подтверждения дозы генной терапии FLT180A для пациентов с гемофилией B
Окончательный анализ ключевой фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B
Эффективность и безопасность переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии A: результаты двухлетнего анализа GENEr8-1
Стивен В. Труба, MD
Влияние переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии А на качество жизни, связанное со здоровьем
Джонни Малангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Основные моменты 16-го семинара NHF по новым технологиям и переносу генов для лечения гемофилии
Нарушение толерантности к трансгенам посредством иммуносупрессии
Вальдер Р. Арруда, доктор медицины, доктор философии
Основные моменты 63-го ежегодного собрания ASH
Взаимосвязь между эндогенной экспрессией трансгена FVIII и событиями кровотечения после переноса гена валоктокогена Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A: постфактуальный анализ исследования GENEr8-1 фазы 3
Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов
Последующее наблюдение в течение более чем 5 лет в когорте пациентов с гемофилией В, получавших генную терапию фиданакогеном, элапарвовеком и аденоассоциированным вирусом
Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медицины, доктор философии
Экспрессия фактора IX в пределах нормы предотвращает спонтанные кровотечения, требующие лечения после генной терапии FLT180a у пациентов с тяжелой формой гемофилии B: долгосрочное последующее исследование программы B-Amaze
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Мониторинг сайтов интеграции векторов в подходах к генной терапии in vivo с помощью секвенирования сайтов интеграции с жидкой биопсией
Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях.
Джузеппе Ронзитти, доктор философии
Лентивирусная генная терапия печени при гемофилии и не только
Алессио Канторе, доктор философии
Текущее обновление клинических испытаний генной терапии гемофилии
Вольфганг Мисбах, доктор медицины
Эффективность и безопасность валоктокогена Roxaparvovec Перенос генов аденоассоциированного вируса при тяжелой гемофилии A: результаты исследования фазы 3 GENEr8-1
Маргарет К. Озело, доктор медицины, доктор философии
Отчет о безопасности печени по результатам исследования фазы 3 генной терапии HOPE-B у взрослых с гемофилией B
Стивен В. Труба, MD
52-недельная эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: данные фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B
Стивен В. Труба, MD
Исследование ранних результатов терапии аденоассоциированными вирусными генами на модели гемофилии собак
Дэвид Лилликрап, доктор медицины, FRCPC
Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3
Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD
Эволюция векторной генной терапии AAV продолжается при гемофилии. Смогут ли уникальные особенности BAY 2599023 удовлетворить насущные потребности?
Стивен В. Труба, MD
Эффективность и безопасность этанакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: первые данные фазы 3 испытания генной терапии Hope-B
Стивен В. Труба, MD
Характеристика персистенции вектора аденоассоциированного вируса после длительного наблюдения на модели гемофилии на собаке
Пол Бэтти, MBBS, доктор философии
Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b
Аннет фон Дригальски, MD, PharmD
Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет
Фрэнк В.Г. Либик, MD, PhD
Последующее наблюдение после генной терапии нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) с достижением нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой формой гемофилии B (HB) (исследование B-AMAZE)
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII
Стивен В. Труба, MD
Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет
Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD
Первые данные фазы 3 исследования генной терапии HOPE-B: эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B, леченных независимо от ранее существовавшего нейтрализующего вещества против капсида
Стивен В. Труба, MD
Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b
Стивен В. Труба, MD
Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией
Барбара А. Конкл, доктор медицины
Брифинги конференции ISTH
Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A
Линдси А. Джордж, доктор медицины
Долгосрочные результаты векторного генома и иммуногенность переноса гена AAV FVIII в модели гемофилии А у собак
Пол Бэтти, MBBS, доктор философии
Генная терапия нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) позволяет достичь нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой гемофилией B (HB) (исследование B-AMAZE)
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Частота, расположение и характер вставок вектора AAV после длительного наблюдения за доставкой трансгена FVIII в модели собаки с гемофилией A
Пол Бэтти, MBBS, доктор философии
Брифинги конференции WFH
Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B
Стивен В. Труба, MD
Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A
Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Конференция Брифинги
Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII
Стивен В. Труба, MD
Использование афереза для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии
Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии
Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B
Алок Шривастава, FRACP, FRCPA, FRCP
Интеграционный анализ AAV после длительного наблюдения при гемофилии. Собаки раскрывают генетические последствия AAV-опосредованной генной коррекции.
Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии
Освещение конференции от Орландо
Освещение конференции из Орландо, включая экспертные интервью о последних достижениях генной терапии.
Освещение конференции - прямая трансляция из Орландо 2019






