Russian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishОсновные моменты 64-й ежегодной встречи и выставки ASH
Обновления по трем текущим клиническим испытаниям взрослых с тяжелой гемофилией B
Стивен В. Труба, MD
СМОТРЕТЬ
Быстрое удаление вектора после AAV-опосредованного переноса гена FVIII в фазе I/II испытания SPK-8011 у людей с гемофилией А
Бенджамин Дж. Самельсон Джонс, доктор медицины, доктор философии
СМОТРЕТЬОсновные моменты 30-го Конгресса ISTH
Выяснение механизма, лежащего в основе несоответствия анализа фактора VIII, полученного из AAV
Анна Штернберг, кандидат медицинских наук
СМОТРЕТЬ
Взаимосвязь между FVIII, продуцируемым трансгеном, и частотой кровотечений через 2 года после переноса гена с помощью Valoctocogene Roxaparvovec: результаты Gener8-1
Джонни Малангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
СМОТРЕТЬ
Результаты B-LIEVE, исследования фазы 1/2 для подтверждения дозы генной терапии FLT180a AAV у пациентов с гемофилией B
Гай Янг, доктор медицины
СМОТРЕТЬ
Улучшение качества жизни, связанного со здоровьем, у взрослых с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии В после генной терапии этанакогеном дезапарвовеком
Стивен В. Труба, MD
СМОТРЕТЬОсновные моменты 25-го ежегодного собрания ASGCT
Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека
Стивен В. Труба, MD
СМОТРЕТЬ
Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для восстановления небольшой делеции в гене FVIII у мышей с гемофилией А
Чун-Ю Чен, доктор философии
СМОТРЕТЬ
Вариант фактора VIII с элиминацией сайта N-гликозилирования в 2118 г. Снижение иммунного ответа против FVIII у мышей с гемофилией А, получавших генную терапию
Кэрол Х. Мяо, доктор медицины
СМОТРЕТЬ
Промотор стабилина-2 модулирует иммунный ответ на FVIII после доставки лентивирусного вектора мышам с гемофилией
Антония Фолленци, доктор медицинских наук
СМОТРЕТЬОсновные моменты Всемирного конгресса WFH 2022
Использование реестра генной терапии Всемирной федерации гемофилии для долгосрочного наблюдения за пациентами с гемофилией, пролеченными с помощью генной терапии
Барбара Конкл, MD
СМОТРЕТЬДоступно для кредита CME!
Тема: Генная терапия при гемофилии
Тип аккредитации: Кредит (ы) категории 1 AMA PRA™
Дата выпуска: 6 июня 2022
Срок действия: 5 июня 2023
Предполагаемое время для завершения деятельности: 15 минут
Основные моменты 15-го ежегодного конгресса EAHAD
Выбор дозы и дизайн исследования для B-LIEVE, фаза 1/2 клинического исследования подтверждения дозы генной терапии FLT180A для пациентов с гемофилией B
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
СМОТРЕТЬ
Окончательный анализ ключевой фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B
Вольфганг Мисбах, доктор медицины
СМОТРЕТЬ
Эффективность и безопасность переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии A: результаты двухлетнего анализа GENEr8-1
Стивен В. Труба, MD
Влияние переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии А на качество жизни, связанное со здоровьем
Джонни Малангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Основные моменты 16-го семинара NHF по новым технологиям и переносу генов для лечения гемофилии
Нарушение толерантности к трансгенам посредством иммуносупрессии
Вальдер Р. Арруда, доктор медицины, доктор философии
Основные моменты 63-го ежегодного собрания ASH
Взаимосвязь между эндогенной экспрессией трансгена FVIII и событиями кровотечения после переноса гена валоктокогена Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A: постфактуальный анализ исследования GENEr8-1 фазы 3
Стивен В. Труба, MD
СМОТРЕТЬ
Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов
Стивен В. Труба, MD
СМОТРЕТЬ
Последующее наблюдение в течение более чем 5 лет в когорте пациентов с гемофилией В, получавших генную терапию фиданакогеном, элапарвовеком и аденоассоциированным вирусом
Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медицины, доктор философии
Экспрессия фактора IX в пределах нормы предотвращает спонтанные кровотечения, требующие лечения после генной терапии FLT180a у пациентов с тяжелой формой гемофилии B: долгосрочное последующее исследование программы B-Amaze
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Мониторинг сайтов интеграции векторов в подходах к генной терапии in vivo с помощью секвенирования сайтов интеграции с жидкой биопсией
Даниэла Чезана, доктор философии
СМОТРЕТЬ
Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях.
Джузеппе Ронзитти, доктор философии
Лентивирусная генная терапия печени при гемофилии и не только
Алессио Канторе, доктор философии
Текущее обновление клинических испытаний генной терапии гемофилии
Вольфганг Мисбах, доктор медицины
Эффективность и безопасность валоктокогена Roxaparvovec Перенос генов аденоассоциированного вируса при тяжелой гемофилии A: результаты исследования фазы 3 GENEr8-1
Маргарет К. Озело, доктор медицины, доктор философии
Отчет о безопасности печени по результатам исследования фазы 3 генной терапии HOPE-B у взрослых с гемофилией B
Стивен В. Труба, MD
52-недельная эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: данные фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B
Стивен В. Труба, MD
Исследование ранних результатов терапии аденоассоциированными вирусными генами на модели гемофилии собак
Дэвид Лилликрап, доктор медицины, FRCPC
Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3
Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD
Эволюция векторной генной терапии AAV продолжается при гемофилии. Смогут ли уникальные особенности BAY 2599023 удовлетворить насущные потребности?
Стивен В. Труба, MD
Эффективность и безопасность этанакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: первые данные фазы 3 испытания генной терапии Hope-B
Стивен В. Труба, MD
Характеристика персистенции вектора аденоассоциированного вируса после длительного наблюдения на модели гемофилии на собаке
Пол Бэтти, MBBS, доктор философии
Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b
Аннет фон Дригальски, MD, PharmD
Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет
Фрэнк В.Г. Либик, MD, PhD
Последующее наблюдение после генной терапии нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) с достижением нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой формой гемофилии B (HB) (исследование B-AMAZE)
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII
Стивен В. Труба, MD
Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет
Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD
Первые данные фазы 3 исследования генной терапии HOPE-B: эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B, леченных независимо от ранее существовавшего нейтрализующего вещества против капсида
Стивен В. Труба, MD
Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b
Стивен В. Труба, MD
Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией
Барбара А. Конкл, доктор медицины
Брифинги конференции ISTH
Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A
Линдси А. Джордж, доктор медицины
Долгосрочные результаты векторного генома и иммуногенность переноса гена AAV FVIII в модели гемофилии А у собак
Пол Бэтти, MBBS, доктор философии
Генная терапия нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) позволяет достичь нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой гемофилией B (HB) (исследование B-AMAZE)
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Частота, расположение и характер вставок вектора AAV после длительного наблюдения за доставкой трансгена FVIII в модели собаки с гемофилией A
Пол Бэтти, MBBS, доктор философии
Брифинги конференции WFH
Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B
Стивен В. Труба, MD
Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A
Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Конференция Брифинги
Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII
Стивен В. Труба, MD
Использование афереза для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии
Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии
Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B
Алок Шривастава, FRACP, FRCPA, FRCP
Интеграционный анализ AAV после длительного наблюдения при гемофилии. Собаки раскрывают генетические последствия AAV-опосредованной генной коррекции.
Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии
Освещение конференции от Орландо
Освещение конференции из Орландо, включая экспертные интервью о последних достижениях генной терапии.
Освещение конференции - прямая трансляция из Орландо 2019
Последние новости о генной терапии клинических испытаний при гемофилии B
Долгосрочные данные о безопасности и эффективности исследований генной терапии при гемофилии дают оптимизм
Долгосрочная экспрессия AAV-опосредованного события переноса гена FVIII и векторной интеграции при гемофилии
Новые подходы к генной терапии гемофилии в доклиническом развитии
Предшествующие антитела к AAV и последствия для генной терапии гемофилии
Будущее генной терапии гемофилии
Подготовка к утверждению генной терапии гемофилии
