Основные моменты 30-го Конгресса ISTH

Выяснение механизма, лежащего в основе несоответствия анализа фактора VIII, полученного из AAV

Выяснение механизма, лежащего в основе несоответствия анализа фактора VIII, полученного из AAV

Анна Штернберг, кандидат медицинских наук
СМОТРЕТЬ
Взаимосвязь между FVIII, продуцируемым трансгеном, и частотой кровотечений через 2 года после переноса гена с помощью Valoctocogene Roxaparvovec: результаты Gener8-1

Взаимосвязь между FVIII, продуцируемым трансгеном, и частотой кровотечений через 2 года после переноса гена с помощью Valoctocogene Roxaparvovec: результаты Gener8-1

Джонни Малангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
СМОТРЕТЬ
Результаты B-LIEVE, исследования фазы 1/2 для подтверждения дозы генной терапии FLT180a AAV у пациентов с гемофилией B

Результаты B-LIEVE, исследования фазы 1/2 для подтверждения дозы генной терапии FLT180a AAV у пациентов с гемофилией B

Гай Янг, доктор медицины
СМОТРЕТЬ
Улучшение качества жизни, связанного со здоровьем, у взрослых с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии В после генной терапии этанакогеном дезапарвовеком

Улучшение качества жизни, связанного со здоровьем, у взрослых с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии В после генной терапии этанакогеном дезапарвовеком

Стивен В. Пайп, M
СМОТРЕТЬ

Основные моменты 25-го ежегодного собрания ASGCT

Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека

Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека

Стивен В. Труба, MD
СМОТРЕТЬ
Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для восстановления небольшой делеции в гене FVIII у мышей с гемофилией А

Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для восстановления небольшой делеции в гене FVIII у мышей с гемофилией А

Чун-Ю Чен, доктор философии
СМОТРЕТЬ
Вариант фактора VIII с элиминацией сайта N-гликозилирования в 2118 г. Снижение иммунного ответа против FVIII у мышей с гемофилией А, получавших генную терапию

Вариант фактора VIII с элиминацией сайта N-гликозилирования в 2118 г. Снижение иммунного ответа против FVIII у мышей с гемофилией А, получавших генную терапию

Кэрол Х. Мяо, доктор медицины
СМОТРЕТЬ
Промотор стабилина-2 модулирует иммунный ответ на FVIII после доставки лентивирусного вектора мышам с гемофилией

Промотор стабилина-2 модулирует иммунный ответ на FVIII после доставки лентивирусного вектора мышам с гемофилией

Антония Фолленци, доктор медицинских наук
СМОТРЕТЬ

Основные моменты Всемирного конгресса WFH 2022

Использование реестра генной терапии Всемирной федерации гемофилии для долгосрочного наблюдения за пациентами с гемофилией, пролеченными с помощью генной терапии

Использование реестра генной терапии Всемирной федерации гемофилии для долгосрочного наблюдения за пациентами с гемофилией, пролеченными с помощью генной терапии

Барбара Конкл, MD
СМОТРЕТЬ

Доступно для кредита CME!

Тема: Генная терапия при гемофилии
Тип аккредитации: Кредит (ы) категории 1 AMA PRA
Дата выпуска: 6 июня 2022
Срок действия: 5 июня 2023
Предполагаемое время для завершения деятельности: 15 минут

Основные моменты 15-го ежегодного конгресса EAHAD

Выбор дозы и дизайн исследования для B-LIEVE, фаза 1/2 клинического исследования подтверждения дозы генной терапии FLT180A для пациентов с гемофилией B

Выбор дозы и дизайн исследования для B-LIEVE, фаза 1/2 клинического исследования подтверждения дозы генной терапии FLT180A для пациентов с гемофилией B

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
СМОТРЕТЬ
Окончательный анализ основного исследования генной терапии HOPE-B фазы 3: стабильная устойчивая эффективность и безопасность этанакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно тяжелой формой гемофилии B

Окончательный анализ ключевой фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B

Вольфганг Мисбах, доктор медицины
СМОТРЕТЬ
Эффективность и безопасность переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии A: результаты двухлетнего анализа GENEr8-1

Эффективность и безопасность переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии A: результаты двухлетнего анализа GENEr8-1

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Влияние переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии А на качество жизни, связанное со здоровьем

Влияние переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии А на качество жизни, связанное со здоровьем

Джонни Малангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

СМОТРЕТЬ

Основные моменты 16-го семинара NHF по новым технологиям и переносу генов для лечения гемофилии

Резюме интеграции AAV и последствия

Резюме интеграции AAV и последствия

Фредерик Д. Бушман, доктор философии
СМОТРЕТЬ
Нарушение толерантности к трансгенам с помощью иммуносупрессии

Нарушение толерантности к трансгенам посредством иммуносупрессии

Вальдер Р. Арруда, доктор медицины, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Ориентация на синусоидальный эндотелий

Ориентация на синусоидальный эндотелий

Антония Фолленци, доктор медицинских наук

СМОТРЕТЬ

Основные моменты 63-го ежегодного собрания ASH

Постфактум анализ исследования GENEr8-1 фазы 3

Взаимосвязь между эндогенной экспрессией трансгена FVIII и событиями кровотечения после переноса гена валоктокогена Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A: постфактуальный анализ исследования GENEr8-1 фазы 3

Стивен В. Труба, MD
СМОТРЕТЬ
Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов

Данные о кровотечениях по базовым уровням экспрессии FIX у людей с гемофилией B: анализ с использованием исследования экспрессии факторов

Стивен В. Труба, MD
СМОТРЕТЬ
Последующее наблюдение в течение более чем 5 лет в когорте пациентов с гемофилией В, получавших генную терапию фиданакогеном, элапарвовеком и аденоассоциированным вирусом

Последующее наблюдение в течение более чем 5 лет в когорте пациентов с гемофилией В, получавших генную терапию фиданакогеном, элапарвовеком и аденоассоциированным вирусом

Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медицины, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Экспрессия фактора IX в пределах нормы предотвращает спонтанные кровотечения, требующие лечения после генной терапии FLT180a у пациентов с тяжелой формой гемофилии B: долгосрочное последующее исследование программы B-Amaze

Экспрессия фактора IX в пределах нормы предотвращает спонтанные кровотечения, требующие лечения после генной терапии FLT180a у пациентов с тяжелой формой гемофилии B: долгосрочное последующее исследование программы B-Amaze

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

СМОТРЕТЬ

Основные моменты 28-го ежегодного конгресса ESGCT

Мониторинг сайтов интеграции векторов в подходах к генной терапии in vivo с помощью секвенирования сайтов интеграции с жидкой биопсией

Мониторинг сайтов интеграции векторов в подходах к генной терапии in vivo с помощью секвенирования сайтов интеграции с жидкой биопсией

Даниэла Чезана, доктор философии
СМОТРЕТЬ
Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях.

Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях.

Джузеппе Ронзитти, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Лентивирусная генная терапия печени при гемофилии и не только

Лентивирусная генная терапия печени при гемофилии и не только

Алессио Канторе, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Текущее обновление клинических испытаний генной терапии гемофилии

Текущее обновление клинических испытаний генной терапии гемофилии

Вольфганг Мисбах, доктор медицины

СМОТРЕТЬ

Основные моменты Конгресса ISTH 2021

Эффективность и безопасность валоктокогена Roxaparvovec Перенос генов аденоассоциированного вируса при тяжелой гемофилии A: результаты исследования фазы 3 GENEr8-1

Эффективность и безопасность валоктокогена Roxaparvovec Перенос генов аденоассоциированного вируса при тяжелой гемофилии A: результаты исследования фазы 3 GENEr8-1

Маргарет К. Озело, доктор медицины, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Отчет о безопасности печени по результатам исследования фазы 3 генной терапии HOPE-B у взрослых с гемофилией B

Отчет о безопасности печени по результатам исследования фазы 3 генной терапии HOPE-B у взрослых с гемофилией B

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
52-недельная эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: данные фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B

52-недельная эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: данные фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Исследование ранних результатов терапии аденоассоциированными вирусными генами на модели гемофилии собак

Исследование ранних результатов терапии аденоассоциированными вирусными генами на модели гемофилии собак

Дэвид Лилликрап, доктор медицины, FRCPC

СМОТРЕТЬ
Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3

Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3

Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD

СМОТРЕТЬ
Эволюция векторной генной терапии AAV продолжается при гемофилии. Смогут ли уникальные особенности BAY 2599023 удовлетворить насущные потребности?

Эволюция векторной генной терапии AAV продолжается при гемофилии. Смогут ли уникальные особенности BAY 2599023 удовлетворить насущные потребности?

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ

Основные моменты виртуального конгресса EAHAD 2021

Эффективность и безопасность этанакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: первые данные фазы 3 испытания генной терапии Hope-B

Эффективность и безопасность этанакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: первые данные фазы 3 испытания генной терапии Hope-B

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Характеристика персистенции вектора аденоассоциированного вируса после длительного наблюдения на модели гемофилии на собаке

Характеристика персистенции вектора аденоассоциированного вируса после длительного наблюдения на модели гемофилии на собаке

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Аннет фон Дригальски, MD, PharmD

СМОТРЕТЬ
Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Фрэнк В.Г. Либик, MD, PhD

СМОТРЕТЬ
Последующее наблюдение после генной терапии нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) с достижением нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой формой гемофилии B (HB) (исследование B-AMAZE)

Последующее наблюдение после генной терапии нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) с достижением нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой формой гемофилии B (HB) (исследование B-AMAZE)

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

СМОТРЕТЬ

Брифинги конференции ASH

Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII

Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Реестр Всемирной федерации генной терапии гемофилии

Реестр Всемирной федерации генной терапии гемофилии

Барбара А. Конкл, доктор медицины

СМОТРЕТЬ
Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD

СМОТРЕТЬ
Первые данные фазы 3 исследования генной терапии HOPE-B: эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B, леченных независимо от ранее существовавшего нейтрализующего вещества против капсида

Первые данные фазы 3 исследования генной терапии HOPE-B: эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B, леченных независимо от ранее существовавшего нейтрализующего вещества против капсида

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией

Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией

Барбара А. Конкл, доктор медицины

СМОТРЕТЬ

Брифинги конференции ISTH

Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A

Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A

Линдси А. Джордж, доктор медицины

СМОТРЕТЬ
Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Долгосрочные результаты векторного генома и иммуногенность переноса гена AAV FVIII в модели гемофилии А у собак

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Генная терапия нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) позволяет достичь нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой гемофилией B (HB) (исследование B-AMAZE)

Генная терапия нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) позволяет достичь нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой гемофилией B (HB) (исследование B-AMAZE)

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

СМОТРЕТЬ
Частота, расположение и характер вставок вектора AAV после длительного наблюдения за доставкой трансгена FVIII в модели собаки с гемофилией A

Частота, расположение и характер вставок вектора AAV после длительного наблюдения за доставкой трансгена FVIII в модели собаки с гемофилией A

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

СМОТРЕТЬ

Брифинги конференции WFH

Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B

Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

СМОТРЕТЬ

ASGCT Конференция Брифинги

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Использование афереза ​​для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии

Использование афереза ​​для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии
 

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B

Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B
 

Алок Шривастава, FRACP, FRCPA, FRCP

СМОТРЕТЬ
Интеграционный анализ AAV после длительного наблюдения при гемофилии. Собаки раскрывают генетические последствия AAV-опосредованной генной коррекции.

Интеграционный анализ AAV после длительного наблюдения при гемофилии. Собаки раскрывают генетические последствия AAV-опосредованной генной коррекции.

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

СМОТРЕТЬ

Освещение конференции от Орландо

Освещение конференции из Орландо, включая экспертные интервью о последних достижениях генной терапии.

Заработай CME CREDIT

Освещение конференции - прямая трансляция из Орландо 2019

Последние новости о генной терапии клинических испытаний при гемофилии B
Долгосрочные данные о безопасности и эффективности исследований генной терапии при гемофилии дают оптимизм
Долгосрочная экспрессия AAV-опосредованного события переноса гена FVIII и векторной интеграции при гемофилии
Новые подходы к генной терапии гемофилии в доклиническом развитии
Предшествующие антитела к AAV и последствия для генной терапии гемофилии
Будущее генной терапии гемофилии
Подготовка к утверждению генной терапии гемофилии

Основные результаты 15-го семинара NHF по новым технологиям и переносу генов при гемофилии

Представлено: Дэвид Лилликрап, доктор медицины и Гленн Ф. Пирс, доктор медицины, доктор философии
13–14 сентября 2019 г. • Вашингтон, округ Колумбия

Фото товара

Освещение конференции от ISTH 2019 в Мельбурне

Освещение конференции от ISTH 2019 в Мельбурне, включая экспертные интервью о последних достижениях генной терапии.

Заработай CME CREDIT

Освещение конференции - ISTH 2019 в Мельбурне

Исследование ALTA: генная терапия SB-525 у взрослых с гемофилией А
Распространенность предшествующих антител AAV и их значение для генной терапии гемофилии
Результаты испытаний генной терапии AMT-060 и AMT-061 у пациентов с гемофилией B
Первоначальные результаты Фазы 1/2 Альта-исследования: генная терапия SB-525 у взрослых с гемофилией А
Один год наблюдения пациентов с гемофилией B после переноса гена SPK-9001
Перенос гена AMT-061 у взрослых с гемофилией B: ранние результаты исследования фазы 2b
Современное состояние генной терапии гемофилии
FLT180a: Вектор AAV следующего поколения для гемофилии B
Стабильная экспрессия FIX: обновленные результаты испытания генной терапии AMT-060 у пациентов с гемофилией B.
Лентивирусный векторный фактор VIII и генотерапия фактора IX у приматов, не являющихся человеком
Valoctocogen Roxaparvovec AAV Генная терапия для пациентов с гемофилией A: новые результаты
Взгляд в будущее на генную терапию при гемофилии

Человек на улице - ISTH 2019 в Мельбурне

Посмотрите, как участники Конгресса ISTH 2019 в Мельбурне, Австралия, обсуждают свои реакции на сессию по генной терапии при гемофилии.

Театр Продукта - ISTH 2019 Мельбурн

Посмотрите, как Флора Пейванди, доктор медицинских наук и К. Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH объявляют о запуске генной терапии при гемофилии: образовательная инициатива ISTH

Базовый обзорный плакат

Плакат

Плакат представлен на конгрессе ISTH 2019
Воскресенье, 7 июля • 18:30 - 19:30
Автореферат / постер #: PB1724
Мельбурн, Австралия

В начале 2019 года ISTH организовал группу всемирно известных экспертов из мирового сообщества больных гемофилией, чтобы разработать опрос для выявления неудовлетворенных образовательных потребностей, специфичных для генной терапии при гемофилии. Опрос был распространен в Интернете для международной аудитории. Результаты показали, что многим нужно больше знаний об основах генной терапии и лучшем понимании генной терапии как метода лечения гемофилии А и В.

 

Посмотреть постер

Образовательная дорожная карта

Образовательная дорожная карта ISTH - руководство образованием для будущего
Подготовка к ответу на эти критические вопросы


Фото товара
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL