Брифинги конференции ASH
Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII
Стивен В. Труба, MD
Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет
Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD
Первые данные фазы 3 исследования генной терапии HOPE-B: эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B, леченных независимо от ранее существовавшего нейтрализующего вещества против капсида
Стивен В. Труба, MD
Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b
Стивен В. Труба, MD
Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией
Барбара А. Конкл, доктор медицины
Брифинги конференции ISTH
Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A
Линдси А. Джордж, доктор медицины
Долгосрочные результаты векторного генома и иммуногенность переноса гена AAV FVIII в модели гемофилии А у собак
Пол Бэтти, MBBS, доктор философии
Генная терапия нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) позволяет достичь нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой гемофилией B (HB) (исследование B-AMAZE)
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Частота, расположение и характер вставок вектора AAV после длительного наблюдения за доставкой трансгена FVIII в модели собаки с гемофилией A
Пол Бэтти, MBBS, доктор философии
Брифинги конференции WFH
Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B
Стивен В. Труба, MD
Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A
Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Конференция Брифинги
Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII
Стивен В. Труба, MD
Использование афереза для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии
Глен Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии
Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B
Алок Шривастава, FRACP, FRCPA, FRCP
Интеграционный анализ AAV после длительного наблюдения при гемофилии. Собаки раскрывают генетические последствия AAV-опосредованной генной коррекции.
Глен Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии
Освещение конференции от Орландо
Освещение конференции из Орландо, включая экспертные интервью о последних достижениях генной терапии.
Освещение конференции - прямая трансляция из Орландо 2019






