Брифинги конференции ISTH

Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A

Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A

Линдси А. Джордж, доктор медицины

СМОТРЕТЬ
Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Долгосрочные результаты векторного генома и иммуногенность переноса гена AAV FVIII в модели гемофилии А у собак

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Генная терапия нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) позволяет достичь нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой гемофилией B (HB) (исследование B-AMAZE)

Долгосрочные результаты векторного генома и иммуногенность переноса гена AAV FVIII в модели гемофилии А у собак

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

СМОТРЕТЬ
Частота, расположение и характер вставок вектора AAV после длительного наблюдения за доставкой трансгена FVIII в модели собаки с гемофилией A

Долгосрочные результаты векторного генома и иммуногенность переноса гена AAV FVIII в модели гемофилии А у собак

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

СМОТРЕТЬ

Брифинги конференции WFH

Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B

Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

СМОТРЕТЬ

ASGCT Конференция Брифинги

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Использование афереза ​​для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии

Использование афереза ​​для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии

Глен Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B

Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B

Алок Шривастава, FRACP, FRCPA, FRCP

СМОТРЕТЬ
Интеграционный анализ AAV после длительного наблюдения при гемофилии. Собаки раскрывают генетические последствия AAV-опосредованной генной коррекции.

Интеграционный анализ AAV после длительного наблюдения при гемофилии. Собаки раскрывают генетические последствия AAV-опосредованной генной коррекции.

Глен Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

СМОТРЕТЬ

Освещение конференции от Орландо

Освещение конференции из Орландо, включая экспертные интервью о последних достижениях генной терапии.

Заработай CME CREDIT

Освещение конференции - прямая трансляция из Орландо 2019

Последние новости о генной терапии клинических испытаний при гемофилии B
Долгосрочные данные о безопасности и эффективности исследований генной терапии при гемофилии дают оптимизм
Долгосрочная экспрессия AAV-опосредованного события переноса гена FVIII и векторной интеграции при гемофилии
Новые подходы к генной терапии гемофилии в доклиническом развитии
Предшествующие антитела к AAV и последствия для генной терапии гемофилии
Будущее генной терапии гемофилии
Подготовка к утверждению генной терапии гемофилии