Основные моменты Конгресса ISTH 2021

Эффективность и безопасность валоктокогена Roxaparvovec Перенос генов аденоассоциированного вируса при тяжелой гемофилии A: результаты исследования фазы 3 GENEr8-1

Эффективность и безопасность валоктокогена Roxaparvovec Перенос генов аденоассоциированного вируса при тяжелой гемофилии A: результаты исследования фазы 3 GENEr8-1

Маргарет К. Озело, доктор медицины, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Отчет о безопасности печени по результатам исследования фазы 3 генной терапии HOPE-B у взрослых с гемофилией B

Отчет о безопасности печени по результатам исследования фазы 3 генной терапии HOPE-B у взрослых с гемофилией B

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
52-недельная эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: данные фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B

52-недельная эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: данные фазы 3 испытания генной терапии HOPE-B

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Исследование ранних результатов терапии аденоассоциированными вирусными генами на модели гемофилии собак

Исследование ранних результатов терапии аденоассоциированными вирусными генами на модели гемофилии собак

Дэвид Лилликрап, доктор медицины, FRCPC

СМОТРЕТЬ
Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3

Клинические результаты у взрослых с гемофилией B с существующими нейтрализующими антителами к AAV5 и без них: данные за 6 месяцев исследования этранакогена Dezaparvovec HOPE-B фазы 3

Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD

СМОТРЕТЬ
Эволюция векторной генной терапии AAV продолжается при гемофилии. Смогут ли уникальные особенности BAY 2599023 удовлетворить насущные потребности?

Эволюция векторной генной терапии AAV продолжается при гемофилии. Смогут ли уникальные особенности BAY 2599023 удовлетворить насущные потребности?

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ

Основные моменты виртуального конгресса EAHAD 2021

Эффективность и безопасность этанакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: первые данные фазы 3 испытания генной терапии Hope-B

Эффективность и безопасность этанакогена дезапарвовека у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: первые данные фазы 3 испытания генной терапии Hope-B

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Характеристика персистенции вектора аденоассоциированного вируса после длительного наблюдения на модели гемофилии на собаке

Характеристика персистенции вектора аденоассоциированного вируса после длительного наблюдения на модели гемофилии на собаке

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Аннет фон Дригальски, MD, PharmD

СМОТРЕТЬ
Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Фрэнк В.Г. Либик, MD, PhD

СМОТРЕТЬ
Последующее наблюдение после генной терапии нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) с достижением нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой формой гемофилии B (HB) (исследование B-AMAZE)

Последующее наблюдение после генной терапии нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) с достижением нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой формой гемофилии B (HB) (исследование B-AMAZE)

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

СМОТРЕТЬ

Брифинги конференции ASH

Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII

Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Реестр Всемирной федерации генной терапии гемофилии

Реестр Всемирной федерации генной терапии гемофилии

Барбара А. Конкл, доктор медицины

СМОТРЕТЬ
Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Вольфганг А. Мисбах, MD, PhD

СМОТРЕТЬ
Первые данные фазы 3 исследования генной терапии HOPE-B: эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B, леченных независимо от ранее существовавшего нейтрализующего вещества против капсида

Первые данные фазы 3 исследования генной терапии HOPE-B: эффективность и безопасность этранакогена дезапарвовека (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B, леченных независимо от ранее существовавшего нейтрализующего вещества против капсида

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией

Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией

Барбара А. Конкл, доктор медицины

СМОТРЕТЬ

Брифинги конференции ISTH

Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A

Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A

Линдси А. Джордж, доктор медицины

СМОТРЕТЬ
Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Долгосрочные результаты векторного генома и иммуногенность переноса гена AAV FVIII в модели гемофилии А у собак

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Генная терапия нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) позволяет достичь нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой гемофилией B (HB) (исследование B-AMAZE)

Генная терапия нового аденоассоциированного вируса (AAV) (FLT180a) позволяет достичь нормальных уровней активности FIX у пациентов с тяжелой гемофилией B (HB) (исследование B-AMAZE)

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

СМОТРЕТЬ
Частота, расположение и характер вставок вектора AAV после длительного наблюдения за доставкой трансгена FVIII в модели собаки с гемофилией A

Частота, расположение и характер вставок вектора AAV после длительного наблюдения за доставкой трансгена FVIII в модели собаки с гемофилией A

Пол Бэтти, MBBS, доктор философии

СМОТРЕТЬ

Брифинги конференции WFH

Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B

Недавний прогресс в разработке AMT-061 (этранакоген дезапарвовец) для лиц с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Первое в течение четырех лет последующее исследование длительной терапевтической эффективности и безопасности: генная терапия AAV с валоктокогеном Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A

Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

СМОТРЕТЬ

ASGCT Конференция Брифинги

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Стивен В. Труба, MD

СМОТРЕТЬ
Использование афереза ​​для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии

Использование афереза ​​для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии
 

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

СМОТРЕТЬ
Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B

Разработка клинического кандидата AAV3 Vector для генной терапии гемофилии B
 

Алок Шривастава, FRACP, FRCPA, FRCP

СМОТРЕТЬ
Интеграционный анализ AAV после длительного наблюдения при гемофилии. Собаки раскрывают генетические последствия AAV-опосредованной генной коррекции.

Интеграционный анализ AAV после длительного наблюдения при гемофилии. Собаки раскрывают генетические последствия AAV-опосредованной генной коррекции.

Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук, доктор философии

СМОТРЕТЬ

Освещение конференции от Орландо

Освещение конференции из Орландо, включая экспертные интервью о последних достижениях генной терапии.

Заработай CME CREDIT

Освещение конференции - прямая трансляция из Орландо 2019

Последние новости о генной терапии клинических испытаний при гемофилии B
Долгосрочные данные о безопасности и эффективности исследований генной терапии при гемофилии дают оптимизм
Долгосрочная экспрессия AAV-опосредованного события переноса гена FVIII и векторной интеграции при гемофилии
Новые подходы к генной терапии гемофилии в доклиническом развитии
Предшествующие антитела к AAV и последствия для генной терапии гемофилии
Будущее генной терапии гемофилии
Подготовка к утверждению генной терапии гемофилии