Клинические достижения в генной терапии Обновления клинических испытаний генной терапии при гемофилии
Влияние существующего иммунитета на неклиническую фармакодинамику генной терапии на основе AAV5
Терапевтическая активность hFIX, достигнутая после однократного лечения AAV5-hFIX у пациентов с гемофилией B и NHP с ранее существовавшими анти-AAV5 NAB
Гиперактивность фактора IX Падуя (R338L) зависит от активности фактора VIIIa кофактора