Наблюдение в течение более 5 лет за когортой пациентов с гемофилией В, получавших генную терапию фиданакогеном, элапарвовеком и аденоассоциированным вирусом

Основные моменты 63-го ежегодного собрания ASH

Наблюдение в течение более 5 лет за когортой пациентов с гемофилией В, получавших генную терапию фиданакогеном, элапарвовеком и аденоассоциированным вирусом

Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медицины, доктор философии¹, Спенсер К. Салливан, доктор медицины², Джон Э. Дж. Раско, бакалавр наук (медицина), MBBS (с отличием), доктор философии, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Адам Гермаш, MD, PhD⁴, Линдси А. Джордж, доктор медицины^1,5, Джонатан М. Дьюкор, MD, MPH⁶, Джером М. Тейтель, доктор медицинских наук, FRCPC⁷, Кэтрин Э. МакГуинн, доктор медицины⁸, Аманда О'Брайен^9*, Ян Уинберн, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Линн М. Смит, MBA^9*, Амит Чабра, MBBS, MPH¹¹и Джереми Рупон, доктор медицины⁹

¹Детская больница Филадельфии, Филадельфия, Пенсильвания
²Центр передовой медицины Миссисипи, Мэдисон, Массачусетс
³Клеточная и молекулярная терапия, Королевский госпиталь принца Альфреда, SLHD, Австралия
⁴Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, Калифорния
⁵Медицинская школа Перельмана Пенсильванского университета, Филадельфия, Пенсильвания
⁶Центр лечения гемофилии, Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, Калифорния
⁷Университет Торонто, больница Святого Михаила, Торонто, Канада
⁸Колумбийский университет, Нью-Йорк, Нью-Йорк
⁹Pfizer Inc, Колледжвилл, Пенсильвания
¹⁰Pfizer Ltd, Тадворт, графство Суррей, Великобритания
¹¹Pfizer Inc, Нью-Йорк, Нью-Йорк

Ключевые данные

Активность FIX с течением времени после инфузии фиданакогена элапарвовека
ABR с течением времени после инфузии Fidanacogene Elaparvovec

Активность FIX с течением времени после инфузии фиданакогена элапарвовека

Активность FIX (по состоянию на декабрь 2020 г.) у 15 участников фазы 1/2 клинического исследования фиданакогена элапарвовек, получивших дозу 5–11 мкг/кг. Активность FIX определяли с помощью одностадийного анализа свертывания на основе Actin FSL центральной лаборатории. Средние уровни активности FIX оставались в диапазоне тяжести легкой формы гемофилии: 22.8%, 1-й год (n = 15); 25.4%, 2-й год (n = 14); 22.9%, 3-й год (n = 14); 24.9%, 4-й год (n = 9); и 19.8%, 5-й год (n = 7).

ABR с течением времени после инфузии Fidanacogene Elaparvovec

ABR для 14 из 15 участников фазы 1/2, принимавших участие в долгосрочном последующем исследовании. Только 9 и 5 участников достигли 5-летнего и 6-летнего периода наблюдения соответственно. С момента введения до введения вектора средняя ABR колебалась в пределах 0.1–0.9 в год в течение всего периода наблюдения, и ни один из участников не возобновил профилактику FIX.