Использование реестра генной терапии Всемирной федерации гемофилии для долгосрочного наблюдения за пациентами с гемофилией, пролеченными с помощью генной терапии
Основные моменты Всемирного конгресса WFH 2022

Использование реестра генной терапии Всемирной федерации гемофилии для долгосрочного наблюдения за пациентами с гемофилией, пролеченными с помощью генной терапии

Представлено: Барбарой А. Конкл, доктором медицины, Вашингтонский университет, Сиэтл, Вашингтон, США

Барбара А. Конкл1, Донна Коффин2, Мейсс Наккаш2, Кэри Кларк3, Линдси А. Джордж4, Альфонсо Иорио5, Вольфганг Мисбах6, Деклан Нун7, Флора Пейванди8, Стивен Пайп9, Майкл Рехт10, Марк Скиннер11, Леонард Валентино12, Джонни Н. Малангу13, Гленн Ф. Пирс2

1Вашингтонский университет, Сиэтл, США
2Всемирная федерация гемофилии, Монреаль, Канада
3Международное общество тромбоза и гемостаза, Каррборо, США
4Детская больница Филадельфии, Филадельфия, США
5Департамент методов исследования здоровья, фактических данных и воздействия, Университет Макмастера, Гамильтон, Канада
6Медицинская клиника 2/Институт трансфузионной медицины Университетской больницы Франкфурта, Германия
7Европейский консорциум гемофилии, Бельгия
8Миланский университет дельи Студио, Италия
9Кафедры педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, США
10Американская сеть тромбоза и гемостаза, Рочестер, США
11Institutefor Policy Advancement Ltd. и Департамент методов исследований в области здравоохранения, фактических данных и воздействия, Университет Макмастера, Вашингтон, округ Колумбия.
12Национальный фонд гемофилии, Нью-Йорк, США
13Университет Витватерсранда, Южная Африка

Ключевые данные

Реализация ГТП WFH

Реестр генной терапии WFH (GTR) представляет собой проспективный, наблюдательный и лонгитюдный реестр, общей целью которого является сбор данных обо всех пациентах, получающих генную терапию гемофилии, как в клинических испытаниях, так и в постмаркетинговой фазе, если и когда она будет одобрена. Таковы основные и второстепенные цели реестра.

Цели ГТП ВФХ

Чтобы внедрить GTR, WFH обращается к отдельным центрам лечения гемофилии (HTC), начиная с тех, которые участвуют в клинических испытаниях генной терапии гемофилии. Национальным регистрам гемофилии также будет предложено внести свой вклад. WFH также работает с промышленностью над разработкой процесса получения данных из завершенных клинических испытаний.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL