Использование афереза ​​для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии
Основные моменты 23-го ежегодного собрания ASGCT

Использование афереза ​​для удаления нейтрализующих антител AAV у пациентов, ранее исключенных из генной терапии

Джонатан Х. Фоли1Эральд Шеху1Эллисон Дейн1Роза Шеридан1Ребекка Аладе1Торольд Гай1Дженни Макинтош2Хэтти Оллертон1Софи Уильямс1Ромуальд Корбау1Хелен Джонс2Натан Дэвис2Эндрю Давенпорт2Дэвид Бриггс3Амит Натвани2

1Фрилайн, Стивенэйдж, Великобритания

2Университетский колледж Лондона, Лондон, Великобритания

3NHS Blood and Transplant, Бирмингем, Великобритания

Ключевые данные

До 70% пациентов с гемофилией могут экспрессировать антитела, которые препятствуют лечению векторами AAV для генной терапии. Это исследование показывает, что плазмаферез с двойной фильтрацией (DFPP) может быть использован для снижения титров нейтрализующих антител AAVS3 (NAb), чтобы соответствовать критериям приемлемости испытаний.

Результаты пациентов с последовательными циклами DFPP или без них с использованием анализа ингибирования светлой трансдукции люциферазы (BL-TIA). Последовательные циклы были более эффективными, чем непоследовательные циклы в снижении титров Nab. Регрессионный анализ предсказал, что 5 циклов уменьшат начальный титр NAb AAVS3 на 94%, что позволит проводить лечение у 60% пациентов.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ