Выбор дозы и дизайн исследования для B-LIEVE, фаза 1/2 клинического исследования подтверждения дозы генной терапии FLT180A для пациентов с гемофилией B
Основные моменты 15-го ежегодного конгресса EAHAD

Выбор дозы и дизайн исследования для B-LIEVE, фаза 1/2 клинического исследования подтверждения дозы генной терапии FLT180A для пациентов с гемофилией B

Г. Янг1,П.Чоудари, 2,3,С.Бартон4, Вместе4

1Детская больница Лос-Анджелеса, Медицинская школа Кека Университета Южной Калифорнии, Лос-Анджелес, Калифорния, США;2 Кэтрин Дорманди Центр гемофилии и тромбоза, Королевская бесплатная больница;3 Университетский колледж Лондона, Великобритания;4 Фрилайн, Стивенэйдж, Великобритания

Ключевые данные

B-AMAZE доза-ответ

Исследование B-LIEVE представляет собой исследование фазы 1/2 коммерчески производимого FLT180a, предназначенное для подтверждения целевой дозы для исследования фазы 3. Начальная доза для B-LIEVE была основана на результатах исследования B-AMAZE, которое продемонстрировало, что уровни FIX на 21-й день после инфузии в высокой степени предсказывали уровни FIX на 182-й день (26-я ​​неделя). ЕМакс Модель доза-реакция показала, что доза 7.7 x 1011 г/кг должен давать средний уровень FIX 67% от нормы на 21-й день, что соответствует среднему уровню FIX 115% от нормы на 182-й день.

План дозирования для дизайна исследования B-LIEVE

Адаптивный дизайн исследования для B-LIEVE включает начальную дозу FLT180a 7.7 x 1011 вг/кг у 3 участников. Начальная доза будет корректироваться в последующих когортах из 3 участников, каждая на основе уровней FIX на 21-й день в предыдущей когорте. До 9 участников (3 когорты) будут зарегистрированы с 52-недельным периодом наблюдения, чтобы подтвердить дозу для исследования фазы 3.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

При поддержке образовательных грантов Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL