Влияние переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии А на качество жизни, связанное со здоровьем
Основные моменты 15-го ежегодного конгресса EAHAD

Влияние переноса генов Valoctocogene Roxaparvovec для лечения тяжелой гемофилии А на качество жизни, связанное со здоровьем

Б.О'Махони1,2; Дж. Махлангу3; К. Пирлинк4; ДжейДВанг5; Дж. Лоу6; CWTan7; А. Гермаш8; Х.Тран9; ТЛХоо10; Э. Кокрелл11; Д. Пепперелл12; Х.Чамбо13; М.Ф.Фернандес14; Р.Казми15; Э. Майерус16; М.В.Скиннер17,18; Р.Кламрот19; Дж. Куинн20; Х.Ю20; WYWong20; А.Лаваль20; ТМРобинсон20; Б.Ким20

1Ирландское общество гемофилии;2Тринити-колледж, Дублин, Ирландия;3 Центр комплексного лечения гемофилии, Академическая больница Шарлотты Максеке Йоханнесбург, Университет Витватерсранда и NHLS, Йоханнесбург, Южная Африка;4 Отделение сосудистой медицины и Центр гемостаза и гемофилии, университетские больницы Лёвен, Лёвен, Бельгия;5 Центр редких заболеваний и гемофилии, Тайчжунская больница общего профиля для ветеранов, Тайчжун, Тайвань, провинция Китая;6 Центр комплексного лечения гемофилии Уэст-Мидлендс, больница королевы Елизаветы, Бирмингем, Соединенное Королевство;7 Отделение гематологии, Королевский госпиталь Аделаиды, Аделаида, Австралия;8 Центр лечения гемофилии, Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, США;9 Отделение гемостаза и тромбоза, Центр лечения гемофилии, Больница Альфреда, Мельбурн;10 Институт гематологии, Королевский госпиталь принца Альфреда, Кампердаун, Австралия;11 Детская гематологическая онкология, Детская больница Святого Иосифа, Тампа, США;12 Отделение гематологии, больница Фионы Стэнли, Мердок, Австралия;13 AP-HM, Отделение детской онкогематологии, Детская больница Ла Тимон, Университет Экс-Марсель, INSERM, INRA, C2VN, Марсель, Франция;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, Ла-Корунья, Испания;15 Отделение гематологии, университетская больница Саутгемптона, Саутгемптон, Соединенное Королевство;16 Медицинский факультет Вашингтонского университета в Сент-Луисе, Сент-Луис;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Вашингтон, США;18 Университет Макмастера, Гамильтон, Канада;19 Центр комплексного лечения гемофилии, Клиника Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Берлин, Германия;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, США

Ключевые данные

Общий и доменный баллы гемо-КЖ-А

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, и dP < 0.001. Жирным шрифтом указано, что CFB имел исследовательскую P-значение < 0.05. Haemo-QOL-A, специфический для гемофилии опросник качества жизни для взрослых.

Результаты анализа Haemo-QOL-A для фазы 3 исследования GENEr8-1 генной терапии валоктокогеном роксапарвовеком для лечения гемофилии А. Домен и общие баллы показаны для исходного уровня, недели 26 и недели 52. Розовое затенение указывает на среднее изменение по сравнению с исходным уровнем. (CFB), что составляет ≥ клинически значимое различие (CID) для баллов домена (6.0) и общего балла (5.5).

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL