Russian Russian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

ISTH - Рекомендуемые ресурсы

Сборник материалов по генной терапии при гемофилии, отдельных клинических испытаний, нормативных документов и полезных ссылок.

Научные документы и нормативные документы

Генная терапия гемофилии Отзывы

1. Аббаси Дж. Генная терапия гемофилии показывает перспективу. JAMA, 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Арруда В.Р. и соавт. Новые подходы к терапии гемофилии: успехи и проблемы. Кровь. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Новые методы лечения и современные клинические успехи при гемофилии А. Тер Ад Гематол.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Бек Д.Л. Прорывы в генной терапии гемофилии. ASH Клинические новости, 1 октября 2018 г. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Возникающие проблемы в AAV-опосредованной in vivo генной терапии. Мол Терм Мет Клин Дев. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. ДиМичеле Д.М. Навигация по лежачим полицейским на инновационном шоссе в терапии гемофилии. Полусфера, 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Доши Б.С. и соавт. Генная терапия гемофилии: что ждет нас в будущем? Ther Adv Гематол. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Генная терапия достигает совершеннолетия. Наука, 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Генная терапия гемофилии: от первопроходца к геймченеру. Гемофилия. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. Джордж Л.А. Генная терапия гемофилии достигает совершеннолетия. Гематология Am Soc Программа обучения гематолу, 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Новые методы лечения гемофилии - глобальная перспектива. Гемофилия. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Макрис М. Золотой век для лечения гемофилии? Гемофилия, 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Геном-редактирующие технологии для генной коррекции гемофилии. Человеческий генет. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Обновленная информация о генной терапии гемофилии. Кровь. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Пирс Г.Ф. и соавт. Рог изобилия изучаемых методов лечения гемофилии. Мол Тер. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Пирс Г.Ф. и соавт. Прошлое, настоящее и будущее генной терапии гемофилии: от переносчиков и трансгенов до известных и неизвестных результатов. Гемофилия. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Пирс Г.Ф. и соавт. Первый круглый стол по генной терапии WFH: понимание ситуации и проблем генной терапии гемофилии во всем мире. Гемофилия, 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Труба SW. Новые методы лечения гемофилии. Гематология Am Soc Программа обучения гематолу, 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Труба SW. Генная терапия при гемофилии. Педиатрический рак крови, 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Генная терапия при гемофилии: от обмана до надежды. Полусфера. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Недавние презентации

Центр генной терапии EAHAD и веб-семинар по модели спиц
30 марта 2022
https://www.youtube.com

Полезные ссылки

Национальный фонд гемофилии
https://www.hemophilia.org/

Всемирная федерация гемофилии
https://www.wfh.org

Клинические достижения в генной терапии гемофилии
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Избранные клинические испытания

Гемофилия

  • NCT02576795. Фаза 1/2, исследование дозы-эскалации, безопасности, переносимости и эффективности Valoctocogen Roxaparvovec, связанного с аденовирусом вирусного вектора, переноса гена человеческого фактора VIII у пациентов с тяжелой гемофилией A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Фаза 1/2 исследования безопасности, переносимости и эффективности Valoctocogen Roxaparvovec, переноса генов человеческого фактора VIII, индуцированного аденоассоциированным вирусом, при гемофилии A У пациентов с остаточными уровнями FVIII ≤ 1 МЕ / дл и ранее существовавшими антителами против AAV5 , https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Фаза 3 исследования для оценки эффективности / безопасности Valoctocogen Roxaparvovec AAV-опосредованного переноса гена hFVIII в дозе 4E13vg / кг при гемофилии A У пациентов с остаточными уровнями FVIII ≤1U / d, получающих профилактические инфузии FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Фаза 3 Открытое исследование с использованием одной руки для оценки эффективности и безопасности BMN 270, переноса генов человеческого фактора VIII, вызванного аденоассоциированным вирусом, при гемофилии А У пациентов с остаточными уровнями FVIII ≤ 1 МЕ / дл, получающих профилактическое средство FVIII Настои. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Многоцентровая оценка долгосрочной безопасности и эффективности SPK-8011 [аденоассоциированный вирусный вектор с удаленным из B-домена геном человеческого фактора VIII] у мужчин с гемофилией А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Перенос гена, исследование безопасности, переносимости и эффективности определения дозы SPK-8011 [рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор с геном человеческого фактора VIII] у лиц с гемофилией А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Исследование дозы генной терапии SPK-8016 у пациентов с гемофилией А для поддержки оценки у лиц с ингибиторами FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Глобальное, многоцентровое, открытое исследование, фаза 1/2, исследование безопасности и повышения дозы BAX 888, вектор, экспрессирующий аденоассоциированный вирус серотипа 8 (AAV8), экспрессирующий B-домен, фактор VIII (BDD-FVIII) при тяжелой гемофилии Пациентам вводили одну внутривенную инфузию. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Фаза 1/2, открытое исследование, адаптивное исследование в зависимости от дозы для оценки безопасности и переносимости SB-525 (рекомбинантная терапия геном человеческого фактора 2 AAV6 / 8) у взрослых пациентов с тяжелой гемофилией А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Генная терапия гемофилии A с использованием нового капсидного псевдотипированного серотипа 8 аденоассоциированного фактора кодирования вирусного вектора VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Лентивирусная генная терапия FVIII при гемофилии A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Фаза I исследования Оценка безопасности и осуществимости переноса гена гемопоэтических стволовых клеток, который нацелен на доставку фактора VIII из тромбоцитов для пациентов с гемофилией А. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Гемофилия Б

  • NCT02484092. Генная терапия, Open-Label, исследование эскалации дозы SPK-9001 [Аденоассоциированный вирусный вектор с геном человеческого фактора IX] у пациентов с гемофилией B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. Долгосрочное исследование FIX: перенос гена фактора IX (FIX), многоцентровая оценка долгосрочного исследования безопасности и эффективности SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Фаза I / II, Открытое, неконтролируемое, однократное, многоцентровое испытание с возрастанием дозы, исследование аденоассоциированного вирусного вектора, содержащего оптимизированный по кодонам ген человеческого фактора IX (AAV5-hFIX), вводимый взрослым пациентам с Тяжелая или умеренно тяжелая гемофилия Б. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Фаза III, Открытые, однодозовые, многоцентровые, многонациональные испытания. Исследование аденоассоциированного вирусного вектора серотипа 5, содержащего вариант Падуи кодон-оптимизированного гена человеческого фактора IX (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Назначается взрослым пациентам с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Фаза IIb, Открытое исследование, однократное однокорпусное многоцентровое испытание для подтверждения уровня активности фактора IX аденоассоциированного вирусного вектора серотипа 5, содержащего вариант Падуи оптимизированного по кодонам гена человеческого фактора IX (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) для взрослых пациентов с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Фаза 1/2 с открытой этикеткой, однократное испытание в восходящей дозе для самодополняющей оптимизированной аденоассоциированной вирусной терапии фактора IX генотипа серотипа 8 (AskBio009) у взрослых с гемофилией B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Фаза I / II, Open Label, Multicentre, Ascending Single Dose, Исследование безопасности нового аденоассоциированного вирусного вектора (FLT180a) у пациентов с гемофилией B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Открытое, многоцентровое, долгосрочное последующее исследование для изучения безопасности и долговечности ответа после введения нового аденоассоциированного вирусного вектора (FLT180a) у пациентов с гемофилией B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Фаза I, Открытое исследование, исследование в восходящей дозе для оценки безопасности и переносимости генной терапии фактора IX AAV2 / 6 с помощью опосредованной нуклеазы (ZFN) цинковой пальцевой интеграции SB-FIX у взрослых с тяжелой гемофилией B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Исследование эскалации дозы с открытой меткой самоопределяемого аденоассоциированного вирусного вектора (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) для переноса гена при гемофилии B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
Вверх
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

О нас

При поддержке образовательных грантов Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL