Progrese în terapia genică pentru hemofilie

Considerații cheie:
Progrese în terapia genică pentru hemofilie

Înregistrat în direct ca un simpozion de vineri prin satelit, înaintea celei de-a 62-a reuniuni și expoziții anuale ASH

După ce fiecare videoclip se termină, derulați în jos pe pagină pentru a-l deschide pe următorul

Prezentarea

Prezentat de: Glenn F. Pierce, MD, dr

Terapia genică are multe promisiuni pentru persoanele cu o mare varietate de afecțiuni, inclusiv tipuri de cancer, SIDA, diabet, boli de inimă și hemofilie. Această abordare inovatoare a tratamentului modifică genele din interiorul celulelor corpului pentru a opri boala. 

Terapia genică încearcă să înlocuiască sau să repare genele mutante și să facă celulele bolnave mai evidente pentru sistemul imunitar. Hemofilia A și B sunt moștenite ca parte a unui model recesiv legat de X. Genetica hemofiliei implică gene găsite în cromozomul X și este nevoie de o singură genă defectă pentru a duce la această tulburare de sângerare.

Terapiile celulare și genetice sunt încă în studiu, dar rezultatele sunt promițătoare. Studiile clinice au arătat succes, iar Food and Drug Administration (FDA) a aprobat un tip de terapie celulară. În a noastră Considerații cheie: Progrese în terapia genică pentru hemofilie condus de Glenn F. Pierce, discutăm o prezentare generală a bolii, starea actuală a terapiei genice și multe altele.