Progrese în terapia genică pentru hemofilie

Considerații cheie:
Progrese în terapia genică pentru hemofilie

Înregistrat în direct ca un simpozion de vineri prin satelit, înaintea celei de-a 62-a reuniuni și expoziții anuale ASH

După ce fiecare videoclip se termină, derulați în jos pe pagină pentru a-l deschide pe următorul

Prezentarea

Prezentat de: Glenn F. Pierce, MD, dr

Terapia genică are multe promisiuni pentru persoanele cu o mare varietate de afecțiuni, inclusiv tipuri de cancer, SIDA, diabet, boli de inimă și hemofilie. Această abordare inovatoare a tratamentului modifică genele din interiorul celulelor corpului pentru a opri boala. 

Terapia genică încearcă să înlocuiască sau să repare genele mutante și să facă celulele bolnave mai evidente pentru sistemul imunitar. Hemofilia A și B sunt moștenite ca parte a unui model recesiv legat de X. Genetica hemofiliei implică gene găsite în cromozomul X și este nevoie de o singură genă defectă pentru a duce la această tulburare de sângerare.

Terapiile celulare și genetice sunt încă în studiu, dar rezultatele sunt promițătoare. Studiile clinice au arătat succes, iar Food and Drug Administration (FDA) a aprobat un tip de terapie celulară. În a noastră Considerații cheie: Progrese în terapia genică pentru hemofilie condus de Glenn F. Pierce, discutăm o prezentare generală a bolii, starea actuală a terapiei genice și multe altele.

Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit prin granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial