Utilizarea Registrului de terapie genetică a Federației Mondiale a Hemofiliei pentru urmărirea pe termen lung a pacienților cu hemofilie tratați cu terapie genică

Repere de la Congresul mondial WFH 2022

Utilizarea Registrului de terapie genetică a Federației Mondiale a Hemofiliei pentru urmărirea pe termen lung a pacienților cu hemofilie tratați cu terapie genică

Prezentat de: Barbara A. Konkle, MD, Universitatea din Washington, Seattle, Washington, SUA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Nimeni⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universitatea din Washington, Seattle, Statele Unite
²Federația Mondială a Hemofiliei, Montreal, Canada
³Societatea Internațională de Tromboză și Hemostază, Carrboro, Statele Unite
⁴Spitalul de copii din Philadelphia, Philadelphia, Statele Unite ale Americii
⁵Departamentul de Metode de Cercetare în Sănătate, Dovezi și Impact, Universitatea McMaster, Hamilton, Canada
⁶Clinica Medicală 2/Institutul de Medicină Transfuzională Spitalul Universitar Frankfurt, Germania
⁷Consorțiul European de Hemofilie, Belgia
⁸Università degli Studi din Milano, Italia
⁹Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite
¹⁰Rețeaua Americană de Tromboză și Hemostază, Rochester, Statele Unite
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. și Departamentul de Metode de Cercetare în Sănătate, Dovezi și Impact, Universitatea McMaster, Washington, Districtul Columbia
¹²Fundația Națională pentru Hemofilie, New York, Statele Unite
¹³Universitatea din Witwatersrand, Africa de Sud

Registrul de terapie genetică (GTR) WFH este un registru prospectiv, observațional și longitudinal, cu scopul general de a colecta date pentru toți pacienții care primesc terapie genică pentru hemofilie, atât în studiile clinice, cât și într-o fază de după punerea pe piață, dacă și atunci când sunt aprobate. Acestea sunt obiectivele primare și secundare ale registrului.

Pentru a implementa GTR, WFH se adresează centrelor individuale de tratament pentru hemofilie (HTC), începând cu cei implicați în studiile clinice de terapie genică pentru hemofilie. Registrele naționale ale hemofiliei vor fi, de asemenea, solicitate să contribuie. WFH lucrează, de asemenea, cu industria pentru a dezvolta un proces de obținere a datelor din studiile clinice finalizate.