Utilizarea Registrului de terapie genetică a Federației Mondiale a Hemofiliei pentru urmărirea pe termen lung a pacienților cu hemofilie tratați cu terapie genică
Repere de la Congresul mondial WFH 2022

Utilizarea Registrului de terapie genetică a Federației Mondiale a Hemofiliei pentru urmărirea pe termen lung a pacienților cu hemofilie tratați cu terapie genică

Prezentat de: Barbara A. Konkle, MD, Universitatea din Washington, Seattle, Washington, SUA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Nimeni7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universitatea din Washington, Seattle, Statele Unite
2Federația Mondială a Hemofiliei, Montreal, Canada
3Societatea Internațională de Tromboză și Hemostază, Carrboro, Statele Unite
4Spitalul de copii din Philadelphia, Philadelphia, Statele Unite ale Americii
5Departamentul de Metode de Cercetare în Sănătate, Dovezi și Impact, Universitatea McMaster, Hamilton, Canada
6Clinica Medicală 2/Institutul de Medicină Transfuzională Spitalul Universitar Frankfurt, Germania
7Consorțiul European de Hemofilie, Belgia
8Università degli Studi din Milano, Italia
9Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite
10Rețeaua Americană de Tromboză și Hemostază, Rochester, Statele Unite
11Institutefor Policy Advancement Ltd. și Departamentul de Metode de Cercetare în Sănătate, Dovezi și Impact, Universitatea McMaster, Washington, Districtul Columbia
12Fundația Națională pentru Hemofilie, New York, Statele Unite
13Universitatea din Witwatersrand, Africa de Sud

Puncte cheie de date

Implementarea WFH GTR

Registrul de terapie genetică (GTR) WFH este un registru prospectiv, observațional și longitudinal, cu scopul general de a colecta date pentru toți pacienții care primesc terapie genică pentru hemofilie, atât în ​​studiile clinice, cât și într-o fază de după punerea pe piață, dacă și atunci când sunt aprobate. Acestea sunt obiectivele primare și secundare ale registrului.

Obiectivele WFH GTR

Pentru a implementa GTR, WFH se adresează centrelor individuale de tratament pentru hemofilie (HTC), începând cu cei implicați în studiile clinice de terapie genică pentru hemofilie. Registrele naționale ale hemofiliei vor fi, de asemenea, solicitate să contribuie. WFH lucrează, de asemenea, cu industria pentru a dezvolta un proces de obținere a datelor din studiile clinice finalizate.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial