AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani
Repere din al 14-lea Congres Anual al EAHAD

AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

Frank WG Leebeek, MD, dr1, Karina Meijer, MD, dr2, Michiel Coppens, MD, dr3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, dr8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, dr11, și Wolfgang Miesbach, MD, dr12

1Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda

2Centrul Medical Universitar Groningen, Groningen, Olanda

3Centrul Medical al Universității Amsterdam, Amsterdam, Olanda

4Rigshospitalet, Copenhaga, Danemarca

5Vivantes Klinikum, Berlin, Germania

6Van Creveldkliniek, Centrul Medical Universitar Utrecht, Universitatea Utrecht, Utrecht, Olanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florența, Italia

8Institutul Frankfurt, Serviciul German de Cruce Roșie pentru sânge Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Germania

9Institutul Frankfurt, Serviciul German de Cruce Roșie pentru sânge Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Germania

10Universitatea din Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania

Puncte cheie de date

Activitatea FIX a fost susținută timp de 4.5-5 ani în 2 cohorte de doză
AMT-060 a fost administrat la doze de 5x1012 gc / kg (cohorta 1, N = 5) și 2x1013 gc / kg (cohorta 2, n = 5). Pe parcursul a 5 ani (cohorta 1) și 4.5 ani (cohorta 2) de urmărire, activitatea FIX endogenă medie a fost de 5.2% (IC 95% 2.0-8.4) în cohorta 1 și 7.4% (IC 95% 4.2-10.6) în cohortă 2. Activitatea FIX a fost dependentă de doză și stabilă în perioada de urmărire pentru ambele cohorte. Valorile dintre paranteze reprezintă activitatea FIX medie în timp. Sunt incluse numai valorile la cel puțin 10 zile după ultima administrare a concentratului FIX.
Reduceri susținute ale sângerărilor și utilizarea FIX estimată

* Profilaxia a fost redusă și întreruptă cu 12 săptămâni dacă activitatea FIX a fost menținută la ≥ 2%; * Datele despre cohorta 2 pentru anul 5 reprezintă 6 luni. FIX, factor IX

În ambele cohorte de doză, terapia medie de substituție ABR și FIX a scăzut brusc în primul an după perfuzie și a rămas scăzută în anii următori. În cohorta 1, utilizarea FIX a fost redusă cu 84% și ABR cu 55% la 5 ani față de nivelurile de pretratare. Pentru cohorta 2, utilizarea FIX și ABR au fost ambele reduse cu ~ 100% la 4.5 ani după perfuzie.

CONTINUT ASEMANATOR