Corecție hemostatică stabilă și calitate îmbunătățită a vieții legate de hemofilie: analiză finală din studiul pivot de fază 3 HOPE-B al Etranacogene Dezaparvovec
Repere de la cea de-a 25-a întâlnire anuală ASGCT

Corecție hemostatică stabilă și calitate îmbunătățită a vieții legate de hemofilie: analiză finală din studiul pivot de fază 3 HOPE-B al Etranacogene Dezaparvovec

Prezentat de: Steven W. Pipe, MD, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Michigan, Statele Unite

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Centrul Medical Universitar, Rotterdam, Olanda
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, NC
5Centrul pentru tulburări de sângerare și coagulare, Spitalul Universitar Careggi, Florența, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Regele Prusiei, PA
8Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania

Puncte cheie de date

Activitate FIX susținută până la 18 luni

Activitate FIX într-o etapă pentru pacienții moderat severi (N=10) și severi (N=44) cărora li s-a administrat etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) la o doză de 2x1013 gc/kg în studiul de fază 3 HOPE-B. Această analiză a inclus pacienți cu și fără anticorpi de neutralizare AAV5 (NAb).

Activitate FIX similară (%) pentru subiecții cu și fără NAb preexistente cu AAV5

Activitate FIX într-o singură stare la momentul inițial și la 18 luni după perfuzie pentru pacienții cu și fără NAb AAV5 preexistenți. Cu anticorpi a fost definit ca având un titru mai mare decât limita de detectare (LOD). Fără anticorpi a fost definit ca având un titru mai mic sau egal cu LOD.

Profil de siguranță consecvent

Profilul de siguranță pentru etranacogene dezaparvovec la 18 luni a fost în concordanță cu datele prezentate anterior. Cele mai frecvente evenimente adverse legate de tratament (TRAE) care au apărut la mai mult de 10% dintre pacienți au fost creșterea ALT (17%), cefaleea (15%), boala asemănătoare gripei (13%) și reacțiile legate de perfuzie (13%). ).

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial