Romanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Repere din al 15-lea Congres Anual al EAHAD
Selectarea dozei și designul studiului pentru B-LIEVE, un studiu clinic de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică FLT180A pentru pacienții cu hemofilie B
G.Tânăr1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4
1Spitalul de copii din Los Angeles, Universitatea din California de Sud, Școala de Medicină Keck, Los Angeles, California, Statele Unite;2 Katharine Dormandy Centrul de Hemofilie și Tromboză, Spitalul Regal Liber;3 University College London, Marea Britanie;4 Freeline, Stevenage, Regatul Unit
Puncte cheie de date
Studiul B-LIEVE este un studiu de fază 1/2 al FLT180a fabricat comercial, conceput pentru a confirma o doză țintă pentru un studiu de fază 3. Doza inițială pentru B-LIEVE s-a bazat pe rezultatele studiului B-AMAZE, care a demonstrat că nivelurile de FIX în ziua 21 după perfuzie au fost foarte predictive pentru nivelurile de FIX în ziua 182 (săptămâna 26). Un Emax modelul doză-răspuns a indicat că o doză de 7.7 x 1011 vg/kg ar trebui să producă un nivel mediu de FIX de 67% din normal în ziua 21, corespunzător unui nivel mediu de FIX de 115% din normal în ziua 182.
Designul adaptiv al studiului pentru B-LIEVE include o doză inițială de FLT180a de 7.7 x 1011 vg/kg la 3 participanți. Doza inițială va fi ajustată în cohortele ulterioare de 3 participanți, fiecare în funcție de nivelurile FIX din ziua 21 din cohorta anterioară. Până la 9 participanți (3 cohorte) vor fi înscriși cu o perioadă de urmărire de 52 de săptămâni pentru a confirma o doză pentru un studiu de fază 3.
CONTINUT ASEMANATOR
