Romanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Repere din cel de-al 16-lea workshop al NHF privind tehnologiile noi și transferul de gene pentru hemofilie
Ruperea toleranței transgenelor prin imunosupresie
Valder R. Arruda, MD, PhD
Profesor asociat de pediatrie
Școala de Medicină Perelman, Universitatea din Pennsylvania
Centrul de terapii celulare și moleculare (CCMT)
Spitalul de copii din Philadelphia
Puncte cheie de date
Studiile la primate non-umane (NHP), pretratate cu micofenolat mofetil (MMF) începând cu 1 săptămână înainte de administrarea vectorului și rapamicină începând cu ziua administrării vectorului, au demonstrat că administrarea de imunosupresie a celulelor T (cu globulină anti-timocite de iepure, rATG) concomitent cu vectorul AAV a dus la dezvoltarea de anticorpi FIX și un raport Th17/Treg crescut (panoul din stânga), în timp ce administrarea de ATG la 5 săptămâni după vectorul AAV a dus la lipsa de anticorpi FIX și un raport Th17/Treg mai mic (panoul din dreapta).
Pentru a rezuma această serie de studii, imunosupresia cu reducerea minimă a celulelor Treg este optimă pentru a asigura toleranța imună mediată de ficat la expresia transgenei FIX. În NHPs, pretratamentul cu MMF și rapamicină, urmat de administrarea întârziată de rATG a fost capabil să ofere toleranță imună susținută, în timp ce rATG sau daclizumab administrat la momentul perfuziei cu vector nu au fost.
CONTINUT ASEMANATOR
