Romanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Repere de la cel de-al 30-lea Congres al ISTH
Rezultatele B-LIEVE, un studiu de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică AAV FLT180a la pacienții cu hemofilie B
Prezentat de: Guy Young, MD, Școala de Medicină Keck din USC, Los Angeles, California, Statele Unite ale Americii
G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3
1Spitalul de Copii Los Angeles, Universitatea din California de Sud Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, SUA, Los Angeles, California, Statele Unite ale Americii
2Royal Free Hospital, Londra, Anglia, Regatul Unit
3Freeline, Stevenage, Anglia, Regatul Unit
Puncte cheie de date
Niveluri FIX pentru primii 3 pacienți cu hemofilie B dozați cu terapie genică AAV FLT180a în studiul de fază 1/2 B-LIEVE. Valorile FIX sunt dintr-o analiză într-o etapă la un laborator central; linia punctată orizontală este limita inferioară a expresiei normale FIX (50 UI/dL). Începând cu 23 mai 2022, datele tăiate, nivelurile FIX au fost 93, 92 și 80 în ziua studiului 77, 56 și 36 pentru pacienții 1, 2 și, respectiv, 3.
Nivelurile FIX (roșu) și ALT (galben) pentru cei 3 pacienți cărora li s-a administrat FLT180a în studiul B-LIEVE. La trei săptămâni după perfuzia cu FLT180a, pacienții au început un curs redus de corticosteroizi orali și un curs scurt de tacrolimus oral ca profilaxie pentru a minimiza răspunsurile imune legate de vector. Liniile punctate verticale sunt perfuzii FIX exogene profilactice primite în zilele după perfuzia FLT180a.
CONTINUT ASEMANATOR
