Rezultatele B-LIEVE, un studiu de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică AAV FLT180a la pacienții cu hemofilie B
Repere de la cel de-al 30-lea Congres al ISTH

Rezultatele B-LIEVE, un studiu de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică AAV FLT180a la pacienții cu hemofilie B

Prezentat de: Guy Young, MD, Școala de Medicină Keck din USC, Los Angeles, California, Statele Unite ale Americii

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Spitalul de Copii Los Angeles, Universitatea din California de Sud Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, SUA, Los Angeles, California, Statele Unite ale Americii
2Royal Free Hospital, Londra, Anglia, Regatul Unit
3Freeline, Stevenage, Anglia, Regatul Unit

 

Puncte cheie de date

FIX Niveluri

Niveluri FIX pentru primii 3 pacienți cu hemofilie B dozați cu terapie genică AAV FLT180a în studiul de fază 1/2 B-LIEVE. Valorile FIX sunt dintr-o analiză într-o etapă la un laborator central; linia punctată orizontală este limita inferioară a expresiei normale FIX (50 UI/dL). Începând cu 23 mai 2022, datele tăiate, nivelurile FIX au fost 93, 92 și 80 în ziua studiului 77, 56 și 36 pentru pacienții 1, 2 și, respectiv, 3.

FIX și niveluri concomitente de ALT

Nivelurile FIX (roșu) și ALT (galben) pentru cei 3 pacienți cărora li s-a administrat FLT180a în studiul B-LIEVE. La trei săptămâni după perfuzia cu FLT180a, pacienții au început un curs redus de corticosteroizi orali și un curs scurt de tacrolimus oral ca profilaxie pentru a minimiza răspunsurile imune legate de vector. Liniile punctate verticale sunt perfuzii FIX exogene profilactice primite în zilele după perfuzia FLT180a.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial