Relația dintre FVIII produs de transgenă și ratele de sângerare la 2 ani după transferul genei cu Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultate de la Gener8-1
Repere de la cel de-al 30-lea Congres al ISTH

Relația dintre FVIII produs de transgenă și ratele de sângerare la 2 ani după transferul genei cu Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultate de la Gener8-1

Prezentat de: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Facultatea de Științe ale Sănătății-Universitatea din Witwatersrand și Serviciul Național de Sănătate, Johannesburg, Africa de Sud

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1Universitatea din Witwatersrand, Serviciul Național de Laborator de Sănătate și Centrul de îngrijire cuprinzătoare pentru hemofilie, Spitalul Academic Charlotte Maxeke Johannesburg, Johannesburg, Gauteng, Africa de Sud
2APHM, Departamentul de Oncologie Hematologie Pediatrică, Spitalul de Copii La Timone și Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marsilia, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Franța
3Divizia de Hematologie, Departamentul de Medicină Internă, Spitalul Universitar Național din Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (Republica China)
4Divizia de hematologie, oncologie și transplant de măduvă osoasă a Spitalului Național de Copii și Colegiul de Medicină al Universității de Stat din Ohio, Columbus, Ohio, Statele Unite ale Americii
5Divizia de Hematologie/Oncologie, Departamentul de Medicină, Universitatea din California San Diego, San Diego, California, Statele Unite ale Americii
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research și Hirszfeld Institute of Imunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Statele Unite ale Americii
7Centrul medical Sheba și Universitatea Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Centrul de hematologie, Imperial College London, Londra, Anglia, Regatul Unit
9Universitatea din California San Francisco, San Francisco, California, Statele Unite ale Americii
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Anglia, Regatul Unit
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital și Universitatea din Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12Institutul de Hematologie Experimentală și Medicină Transfuzională și Centrul pentru Boli Rare, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Germania
13Hemocentro UNICAMP, Departamentul de Medicină Internă, Școala de Științe Medicale, Universitatea din Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazilia
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Centrul de hemofilie și tromboză și Fondazione Luigi Villa și Departamentul de Fiziopatologie și Transplant, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardia, Italia
15Centrul de tratament ortopedic al hemofiliei, Los Angeles, California, Statele Unite
16Centrul pentru sângerări și tulburări de coagulare, Universitatea din Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Statele Unite
17Spitalele Universitare din Oxford National Health Service Foundation Trust, Universitatea din Oxford și Centrul Național de Cercetare Biomedicală a Institutului Național de Cercetare din Oxford, Oxford, Anglia, Regatul Unit
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Statele Unite

19Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Michigan, Statele Unite

Puncte cheie de date

Valoctocogene Roxaparvovec Rezumat de siguranță pentru anul 2
Rata de sângerare tratată anualizat/utilizarea FVIII

Rezultatele studiului de fază 3 GENER8-1 la pacienții cu hemofilie A tratați cu valoctocogene roxaparvovec arată o reducere consistentă a sângerărilor tratate/an și a utilizării anuale a FVIII de la anul 1 la anul 2 comparativ cu valoarea inițială. Valorile inițiale au fost din perioada prospectivă de colectare a datelor de 6 luni în studiul nonintervențional BMN 270-902.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial