Relația dintre expresia endogenă, transgenă FVIII și evenimentele de sângerare după transferul genei Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă: o analiză post-hoc a studiului de fază 8 GENER1-3
Repere de la cea de-a 63-a întâlnire anuală ASH

Relația dintre expresia endogenă, transgenă FVIII și evenimentele de sângerare după transferul genei Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă: o analiză post-hoc a studiului de fază 8 GENER1-3

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Dr. Gili Kenet3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Cheia Nigel S18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, dr. Konstantia-Maria Chavele22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, și Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Departamentul de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Departamentul de Medicină Internă, Școala de Științe Medicale, Universitatea din Campinas, Campinas, Brazilia
3Centrul Național pentru Hemofilie și Institutul de Cercetare pentru Tromboză și Hemostază Amalia Biron, Centrul Medical Sheba, Tel Hashomer, Universitatea Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
4Centrul pentru sângerări și tulburări de coagulare, Centrul Medical al Universității din Minnesota, Minneapolis, MN
5Universitatea din Queensland, Brisbane, QLD, Australia
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australia
7Universitatea din California San Fransico, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Regatul Unit
9Centrul de Hematologie, Departamentul de Medicină, Imperial College London, Londra, Regatul Unit
10Centrul de tratament ortopedic al hemofiliei, Los Angeles, CA
11Departamentul de Medicină Moleculară, Institutul de Cercetare Scripps, La Jolla, CA
12Divizia de Hematologie, Departamentul de Medicină Internă, Spitalul Universitar Național din Taiwan, Taipei, Taiwan
13Departamentul de Medicină Radcliffe, Universitatea din Oxford, Oxford, Regatul Unit
14Trustul Fundației Serviciului Național de Sănătate al Spitalelor Universității din Oxford, Oxford, Regatul Unit
15Institutul Național pentru Cercetare în Sănătate, Centrul de Cercetare Biomedicală Oxford, Oxford, Regatul Unit
16Centrul de tratament al hemofiliei, Spitalul Național de Copii și Colegiul de Medicină al Universității de Stat din Ohio, Columbus, OH
17Centrul pentru hemofilie și tromboză, campusul medical Anschutz al Universității din Colorado, Aurora, CO
18Centrul de Cercetare a Sângelui UNC, Universitatea din Carolina de Nord la Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Departamentul de Pediatrie, Școala de Medicină a Universității din Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laborator de glicobiologie, Institutul de Imunologie și Terapie Experimentală Hirszfeld, Wroclaw, Polonia
21Spitalul Universității Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Regatul Unit
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Puncte cheie de date

Designul studiului de fază 3 GENER8-1

Rezultatele studiului de fază 3 GENER8-1 au fost analizate pentru relația dintre activitatea FVIII derivată din transgenă și sângerări. Din numărul total de participanți la studiu (N = 134), această analiză a inclus un subgrup de pacienți care au prezentat ≥ 1 sângerare tratată în perioada post-tranziție, care a început la 1 lună după sfârșitul perioadei post-profilaxie care a urmat. infuzie de transgenă.

ABR la participanții cu sângerări tratate după tranziție (n = 22)

Din totalul de 134 de participanți la studiul GENER8-1, 22 (16%) au prezentat cel puțin 1 sângerare tratată în perioada post-tranziție. ABR este prezentat pentru acești participanți pentru perioada de referință pre-perfuzie și perioada de studiu post-perfuzie, post-profilaxie. Față de valoarea inițială, 15 participanți au avut o scădere a ABR, 2 au avut o creștere a ABR < 1 (săgeți negre) și 5 au avut o creștere a ABR > 1 (săgeți portocalii).

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial