Depășirea imunității preexistente anti-AAV pentru a obține un transfer de gene sigur și eficient în medii clinice
Repere ale celui de-al 28-lea Congres anual ESGCT

Depășirea imunității preexistente anti-AAV pentru a obține un transfer genetic sigur și eficient în setările clinice.

dr. Giuseppe Ronzitti
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Universitatea Paris Saclay, EPHE

Puncte cheie de date

Depășirea imunității preexistente anti-AAV pentru a obține un transfer de gene sigur și eficient în medii clinice

(A) Eficacitatea exprimării transgenei folosind vectori AAV poate fi redusă datorită imunității înnăscute. (B) În acest studiu de dovadă a conceptului care implică primate non-umane cu anticorpi anti-AAV, imlifidaza endopeptidată (IdeS) a fost utilizată pentru a determina dacă degradarea IgG circulantă ar putea îmbunătăți expresia hFIX mediată de AAV.

Eficacitatea îmbunătățită a terapiei genice la primatele non-umane seropozitive cu IdeS

La primatele non-umane tratate cu AAV8 care conține FIX, expresia hFIX în plasmă a fost semnificativ mai mare la un animal tratat cu IdeS, comparativ cu unul fără tratament cu IdeS. Aceste rezultate sugerează că degradarea sistemică a IgG poate permite terapia genică cu vectori AAV la pacienții sero-pozitivi cu hemofilie, precum și readministrarea la pacienții tratați anterior cu expresie descrescătoare a factorului.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial