Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

Repere ale celei de-a 23-a reuniuni anuale a ASGCT

Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

John K. Everett¹, Giang N. Nguyen², Hayley Raymond¹, Aiofe Roche¹, Samita Kafle², Christian Wood², Jacob Leiby¹, Elizabeth P. Merricks³, Haig H. Kazazian⁴, Timotei C. Nichols³, Frederic D. Bushman¹, Denise E. Sabatino^2,5

¹Departamentul de Microbiologie, Perelman School of Medicine, Universitatea din Pennsylvania, Philadelphia, PA

²Centrul Raymond G. Perelman pentru terapie celulară și moleculară, Spitalul pentru copii din Philadelphia, Philadelphia, PA

³Departamentul de patologie și medicină de laborator, Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, NC

⁴Institutul de Medicină Genetică, Școala de Medicină Johns Hopkins, Baltimore, MD

⁵Departamentul de Pediatrie, Școala de Medicină Perelman, Universitatea din Pennsylvania, Philadelphia, PA

Acest studiu a implicat urmărirea pe termen lung (până la 10 ani) a 9 câini hemofilie A tratate cu terapie genică FVIII canină (cFVIII). Gena cFVIII a fost livrată câinilor HA folosind AAV8 sau AAV9 folosind două abordări de livrare: două livrări ale lanțului care au concomitent lanțul greu și lanțul ușor în 2 vectori separați sau cFVIII șters de domeniul B într-un singur vector AAV8.

Analizele de număr de copiere vectorială și analizele site-ului țintă de integrare au demonstrat clone extinse cu molecule AAV integrate, inclusiv o clonă care conține un vector intact. Nici un câine nu a demonstrat dovezi de tumorigeneză, ceea ce sugerează extinderea clonală și evenimentele de integrare nu au fost asociate cu malignități.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

Ce cauti?

Tag-uri populare

Repere ale celei de-a 23-a reuniuni anuale a ASGCT

Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

Puncte cheie de date

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

O istorie a tratamentului cu hemofilie: terapie fără substituție a terapiei cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: o introducere în transferul genic al vectorului viral adeno-asociat

Cunoașterea terapiei genice: terminologie și concepte

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: preocupări comune în terapia cu gene

O istorie a tratamentului cu hemofilie: înlocuirea factorilor în terapia cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: alte strategii și ținte

Podcast-uri de terapie genică

Ce trebuie să ia în considerare acum centrele de tratament pentru hemofilie în pregătirea disponibilității anticipate a terapiei genice?

Interpretarea dozelor vectoriale în studiile clinice ale terapiei cu gene de hemofilie

Terapia genică a hemofiliei la pacienții cu istoric de inhibitori

Măsurarea în laborator a produselor de terapie cu gene de hemofilie / activitatea factorilor

Transferul de gene mediat de virusul adeno-asociat (AAV): De ce aceasta este strategia predominantă pentru terapia genică a hemofiliei?

Partea a 1-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Partea a 2-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Monitorizare pe termen lung în urma terapiei cu gene de hemofilie

Repere din atelierul al 15-lea NHF privind noile tehnologii și transferul de gene pentru hemofilie

Super utilizator

Despre Noi

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.