Impactul imunității preexistente asupra farmacodinamicii non-clinice a terapiei bazate pe gene AAV5
ISTH anunță lansarea unei noi inițiative de educație globală în terapia cu gene pentru hemofilie
Hiperactivitatea factorului IX Padua (R338L) depinde de activitatea factorului VIIIa a cofactorului
Cum să discutăm terapia genică pentru hemofilie? O perspectivă pentru pacient și medic