Activitate terapeutică hFIX realizată după tratamentul AAV5-hFIX unic la pacienții cu hemofilie B și NHP-uri cu ANAB anti-AAV5 preexistente
Hiperactivitatea factorului IX Padua (R338L) depinde de activitatea factorului VIIIa a cofactorului
Impactul imunității preexistente asupra farmacodinamicii non-clinice a terapiei bazate pe gene AAV5
ISTH anunță lansarea unei noi inițiative de educație globală în terapia cu gene pentru hemofilie