Studii de hemofilie în secolul XXI: definirea pacientului Rezultate importante

Studii de hemofilie în secolul XXI: definirea pacientului Rezultate importante

Cercetare și practică în tromboză și hemostază (Primăvara 2019) Vol. 379, nr. 20, P. 184 Konkle, Barbara A.; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Ultimele cinci decenii au fost marcate de progrese semnificative în îngrijirea hemofiliei, care s-a extins pentru a include terapii care nu înlocuiesc și disponibilitatea apropiată a terapiei genice. Aceste progrese, totuși, justifică luarea în considerare a măsurilor de rezultat utilizate pentru evaluarea terapiilor de înlocuire a factorilor în studiile clinice, respectiv nivelul activității factorului și rata anuală de sângerare. Aceste obiective trebuie luate în considerare nu numai în contextul noilor strategii de tratament pentru hemofilie, ci și din punctul de vedere al unui nou accent recent pe perspectivele pacientului legate de supraviețuire, starea funcțională și calitatea vieții. Selectarea și măsurarea rezultatelor importante ale pacientului, care sunt adesea raportate la pacient, devine un pas critic în procesul studiilor clinice. Comunitatea de cercetare recunoaște că pacienții văd probleme printr-o lentilă diferită de clinicieni, producători și alte părți interesate; aceasta pune în valoare ideologia lor asupra proiectării cercetării, precum și participarea lor reală. Ceea ce contează pentru pacienți sunt rezultatele care cuprind întregul ciclu de îngrijire: supraviețuirea, starea funcțională și calitatea vieții.

Link Web