Cum să discutăm terapia genică pentru hemofilie? O perspectivă pentru pacient și medic

Cum să discutăm terapia genică pentru hemofilie? O perspectivă pentru pacient și medic

Hemofilie (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B.; Cheie, NS; și colab.

Deși terapia genică ar putea revoluționa tratamentul pentru persoanele cu hemofilie, reducând riscul de sângerare, reducând sau abrogând necesitatea administrării de factori exogeni, cercetătorii spun că este important atât pentru medici cât și pentru pacienți să aibă surse de informații clare și fiabile pentru a discuta atât despre riscuri și beneficii ale tratamentului. Cercetările care au implicat terapia genică virală adeno-asociată cu virusul (AAV) au demonstrat o îmbunătățire a nivelului factorilor endogeni pe perioade susținute, o reducere semnificativă a ratelor de sângerare anualizate, o utilizare mai mică a factorului exogen și un profil de siguranță pozitiv. Cu toate acestea, este important ca medicii să sublinieze că cercetările sunt în curs de desfășurare și că există deficiențe de dovezi, cum ar fi profilurile de siguranță pe termen lung. Mai mult, grupurile cheie de pacienți - incluzând copiii și adolescenții, cei cu disfuncție hepatică sau renală, precum și cei cu antecedente de inhibitori ai factorilor sau anticorpi AAV neutralizanți preexistenți - ar putea fi excluși în baza criteriilor de eligibilitate pentru studiile terapiei genice.

Link Web