Monitorizarea site-urilor de integrare a vectorilor în abordările de terapie genetică in vivo prin secvențierea locului de integrare-biopsie lichidă
Repere ale celui de-al 28-lea Congres anual ESGCT

Monitorizarea site-urilor de integrare a vectorilor în abordările de terapie genetică in vivo prin secvențierea locului de integrare-biopsie lichidă

D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Şase2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Institutul Telethon pentru Terapie Genetică San Raffaele (HSR-TIGET)

2Laboratorul de limfohematopoieza umană, INSERM, Franța

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Franța

4Spitalul de Copii Dr. von Hauner, LMU, Germania

5Departamentul de Microbiologie, UPenn, SUA

Puncte cheie de date

Recuperarea IS din ADN-ul fără celule purificat din fluidele corporale

ADN-ul fără celule (cfDNA) este eliberat în sânge din celulele organelor solide sănătoase, inflamate sau bolnave (cum ar fi ficatul sau timusul) care suferă apoptoză sau necroză. Alterările genetice în cfDNA purificat, inclusiv situsurile de integrare vector-genomică (IS) din celulele transduse, pot fi detectate prin secvențierea site-ului de integrare a biopsiei lichide (LiBIS-seq).

Caracterizarea profilului de integrare a Lentivirusului (LV) la câinii hemofili

Trei câini adulți hemofili (O21, M57 și O59) au primit o singură injecție de LV exprimând diferite versiuni ale FIX de coagulare canină. Pentru fiecare câine, cfDNA a fost purificat din serul de sânge recoltat la 7-8 momente diferite, începând de la 30 la 532 zile după injectare. Acest grafic arată dimensiunea estimată a populației de clone de celule marcate care contribuie la IS partajate în timp la câinii M57 și O59.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial