Romanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Repere ale celui de-al 28-lea Congres anual ESGCT
Monitorizarea site-urilor de integrare a vectorilor în abordările de terapie genetică in vivo prin secvențierea locului de integrare-biopsie lichidă
D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Şase2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1Institutul Telethon pentru Terapie Genetică San Raffaele (HSR-TIGET)
2Laboratorul de limfohematopoieza umană, INSERM, Franța
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Franța
4Spitalul de Copii Dr. von Hauner, LMU, Germania
5Departamentul de Microbiologie, UPenn, SUA
Puncte cheie de date
- Recuperarea IS din ADN-ul fără celule purificat din fluidele corporale
- Caracterizarea profilului de integrare a Lentivirusului (LV) la câinii hemofili
ADN-ul fără celule (cfDNA) este eliberat în sânge din celulele organelor solide sănătoase, inflamate sau bolnave (cum ar fi ficatul sau timusul) care suferă apoptoză sau necroză. Alterările genetice în cfDNA purificat, inclusiv situsurile de integrare vector-genomică (IS) din celulele transduse, pot fi detectate prin secvențierea site-ului de integrare a biopsiei lichide (LiBIS-seq).
Trei câini adulți hemofili (O21, M57 și O59) au primit o singură injecție de LV exprimând diferite versiuni ale FIX de coagulare canină. Pentru fiecare câine, cfDNA a fost purificat din serul de sânge recoltat la 7-8 momente diferite, începând de la 30 la 532 zile după injectare. Acest grafic arată dimensiunea estimată a populației de clone de celule marcate care contribuie la IS partajate în timp la câinii M57 și O59.
CONTINUT ASEMANATOR
