Terapia genică lentivirală la ficat pentru hemofilie și nu numai
Repere ale celui de-al 28-lea Congres anual ESGCT

Terapia genică lentivirală la ficat pentru hemofilie și nu numai

Alessio Cantore, dr
Institutul Telethon San Raffaele pentru Terapie Genetică
Universitatea Vita-Salute San Raffaele
Milano, Italia

Puncte cheie de date

Vector lentiviral (LV) pentru terapia genică hepatică

Construcția vectorilor lentivirali concepute pentru terapia genică direcționată către ficat și utilizate pentru a împacheta transgenele umane FIX sau FVIII care au fost perfuzate în primate non-umane pentru a transduce hepatocite cu constructul vector-transgenă.

Activitatea factorului de coagulare umană normală până la supranormală în NHP

Expresia hFIX și hFVIII la primate non-umane perfuzate cu vectorul lentiviral care conține transgena corespunzătoare. Transgena-vector LV-FIX a fost perfuzată în doze de 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) și 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Construcția vector-transgenă LV-FVIII a fost perfuzată la doze de 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) și 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial