O hemofilie Un model de câine a fost utilizat pentru a evalua modificările care afectează ficatul și factorii care afectează expresia FVIII după terapia genică AAV. Cinci câini masculi au fost tratați cu o singură perfuzie de AAV5-HLP-cFVIII la doze de 6.8e13-2e14 genomi vectoriali / kg. Expresia FVIII a fost văzută pentru cei 2 câini tratați cu constructe optimizate pentru codoni (JA2013 și K2015), care a fost susținută la șase luni (co-cFVIII-SQ = 6.8% și co-cFVIII-V3 = 4.3%) cu normalizarea întregului timpul de coagulare a sângelui (WBCT).