David Lillicrap, MD, FRCPC
Repere din Congresul ISTH 2021

Investigația rezultatelor timpurii după terapia genică virală adeno-asociată într-un model de hemofilie canină

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Departamentul de Patologie și Medicină Moleculară, Universitatea Queen's, Kingston, Canada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Statele Unite

3Kingston Health Sciences, Kingston, Canada

4Servicii de îngrijire a animalelor, Universitatea Queen's, Kingston, Canada

Puncte cheie de date

Puncte de date

O hemofilie Un model de câine a fost utilizat pentru a evalua modificările care afectează ficatul și factorii care afectează expresia FVIII după terapia genică AAV. Cinci câini masculi au fost tratați cu o singură perfuzie de AAV5-HLP-cFVIII la doze de 6.8e13-2e14 genomi vectoriali / kg. Expresia FVIII a fost văzută pentru cei 2 câini tratați cu constructe optimizate pentru codoni (JA2013 și K2015), care a fost susținută la șase luni (co-cFVIII-SQ = 6.8% și co-cFVIII-V3 = 4.3%) cu normalizarea întregului timpul de coagulare a sângelui (WBCT).

Punctul de date 2
După cum se vede în acest grafic, câinele tratat cu co-cFVIII-V3 (K2015) a dezvoltat două episoade de transaminită, o creștere ușoară post-biopsie în ziua 84 și o a doua creștere mai mare în ziua 116, chiar înainte de a doua biopsie. Imagistica cu ultrasunete și biopsiile hepatice utilizate pentru a investiga aceste episoade nu au demonstrat histopatologie hepatică subiacentă semnificativă.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit prin granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial