Urmărirea actualizată a studiului Alta, un studiu de fază 1/2 al Giroctocogenului Fitelparvovec (SB-525) Terapia genică la adulții cu hemofilie severă

Urmărirea actualizată a studiului Alta, un studiu de fază 1/2 al Giroctocogenului Fitelparvovec (SB-525) Terapia genică la adulții cu hemofilie severă
Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH

Urmărirea actualizată a studiului Alta, un studiu de fază 1/2 al Giroctocogenului Fitelparvovec (SB-525) Terapie genică la adulți cu hemofilie severă A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, dr7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, dr9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, dr., MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 și Didier Rouy, MD, dr11

1Universitatea din California, San Francisco, CA

2Universitatea din Washington, Seattle, WA

3Universitatea din Washington, Centrul Washington pentru tulburări de sângerare, Seattle, WA

4UAMS la Spitalul de Copii din Arkansas, Little Rock, AR

5Universitatea din Florida de Sud, Tampa, FL

6Universitatea din Miami Școala de Medicină Miller, Miami, FL

7Universitatea din California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Puncte cheie de date

DESIGN DE STUDIU

Studiul de fază 1/2 pentru SB-525 a fost o creștere a dozei, proiectarea cohortei în 4 doze, cu 2 participanți la fiecare dintre dozele mai mici și 5 participanți la cea mai mare doză, 3 x 1013 vg / kg. Duratele de urmărire variază de la 1 la 3 ani după perfuzie, cu excepția unui participant la cohorta 1 (3 x 113 vg / kg) care au întrerupt prematur studiul (pierdut în urma monitorizării).

ALT ELEVATION IN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Creșterile ALT au fost cele mai frecvente evenimente adverse, care au apărut la 5 din cei 11 participanți și 4 din cei 5 participanți la cea mai mare doză din cohorta 4. Acești 4 participanți au fost tratați cu steroizi pentru durate cuprinse între 6 și 16 săptămâni. O a doua creștere ALT a fost observată la 3 dintre acești 4 participanți.

EFICACITATE PENTRU COHORT 4

Activitatea FVIII utilizând testul cromogen pentru cei 5 participanți la cohorta 4, cea mai mare doză de cohortă. Urmărirea post-perfuzie variază între 52 și 82 de săptămâni. Pentru săptămânile 9-52, activitatea FVIII mediană a fost de 56.9% și media a fost de 70.4% (așa cum sa determinat pentru 4 din 5 cohorte 4 participanți cu evaluare la 52 de săptămâni).

CONTINUT ASEMANATOR