Registrul World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Registrul World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry
Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH

Registrul World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Dr. Alfonso Iorio6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Dr. Eileen K Sawyer13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, și Glenn F. Pierce, MD, dr20

1Federația Mondială de Hemofilie, Montreal, QC, Canada

2Universitatea din Washington, Centrul Washington pentru tulburări de sângerare, Seattle, WA

3Federația Mondială de Hemofilie, Montréal, QC, Canada

4Societatea internațională privind tromboza și hemostaza, Inc, Carrboro

5Spitalul pentru copii din Philadelphia, Philadelphia, PA

6Universitatea McMaster, Ontario, Canada

7Centrul de hemofilie, Spitalul Universitar din Frankfurt, Frankfurt, Germania

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanda

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italia

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italia

11Pediatrie și patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Rețeaua americană de tromboză și hemostază, Decatur, GA

17Fundația Națională pentru Hemofilie (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Facultatea de Științe ale Sănătății, Universitatea din Witwatersrand și NHLS, Johannesburg de Nord, Africa de Sud

20Federația Mondială de Hemofilie, La Jolla, CA

Puncte cheie de date

FASA I / II PROIECTAREA STUDIULUI

După îndrumarea Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) și a Administrației SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA), WFH GTR SC a dezvoltat acest set de date de bază care trebuie colectat pentru toți pacienții cu hemofilie, care primesc terapie genetică. Colectarea datelor va fi solicitată trimestrial în timpul primului an de perfuzie după terapia genică și anual după aceea, pe parcursul vieții pacientului. Accesul către HTC-uri a început în august 2020, cu vizite de inițiere începând din octombrie 2020. Registrul va fi activat în ianuarie 2021.

CONTINUT ASEMANATOR