AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani
Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH

AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

Frank WG Leebeek, MD, dr1, Karina Meijer, MD, dr2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, dr5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, dr8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, dr11și Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda

2Departamentul de hematologie, Universitatea din Groningen, Centrul Medical Universitar Groningen, Groningen, Olanda

3Centrul Medical al Universității Amsterdam, Universitatea Amsterdam, Amsterdam, Olanda

4Rigshospitalet, Copenhaga, Danemarca

5Departamentul de Medicină Internă, Medicină Vasculară și Hemostaseologie, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Germania

6Van Creveldkliniek, Centrul Medical Universitar Utrecht, Universitatea Utrecht, Utrecht, Olanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florența, Italia

8Institutul Frankfurt, Serviciul German de Cruce Roșie pentru sânge Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Germania

9Institutul Frankfurt, Serviciul German de Cruce Roșie pentru sânge Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Germania

10Facultatea de Medicină a Universității din Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Germania

Puncte cheie de date

FASA I / II PROIECTAREA STUDIULUI

Puncte de date

Această figură rezumă proiectarea studiului pentru studiul fazei 1/2 al AMT-060. Studiul a fost deschis, cu creșterea dozei. Cohorta 1 (n = 5) a primit o singură perfuzie la o doză de 5x1012 gc / kg și cohorta 2 (n = 5) au primit o singură perfuzie la o doză de 2x1013 gc / kg. Durata urmăririi este de 5 ani pentru cohorta 1 și 4.5 ani pentru cohorta 2.

Imagine

Pe parcursul a 5 ani (cohorta 1) și 4.5 ani (cohorta 2) de urmărire, activitatea FIX endogenă medie a fost de 5.2% (IC 95% 2.0-8.4) în cohorta 1 și 7.4% (IC 95% 4.2-10.6) în cohortă 2. Activitatea FIX a fost dependentă de doză și stabilă în perioada de urmărire pentru ambele cohorte. Valorile dintre paranteze reprezintă activitatea FIX medie în timp. Sunt incluse numai valorile la cel puțin 10 zile după ultima administrare a concentratului FIX.

CONTINUT ASEMANATOR