Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b
Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, dr2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, dr7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, dr9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, dr11și Steven W. Pipe, MD12

1Departamentul de Medicină, Divizia de Hematologie / Oncologie, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Universitatea din California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florența, Italia

4Universitatea din Carolina de Nord la Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Divizia de hematologie, Universitatea din Carolina de Nord la Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda

8Centrul de hemofilie, Spitalul Universitar din Frankfurt, Frankfurt, Germania

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Spitalul de Copii Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI

Puncte cheie de date

Imagine

Studiul clinic de fază 2B pentru AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) a fost conceput ca un studiu deschis, cu un singur braț. O doză unică de AAV5-Padova hFIX a fost perfuzată la 3 participanți la o doză de 2x1013 gc / kg. Obiectivul principal a fost activitatea FIX la 6 săptămâni, iar durata urmăririi a fost de 5 ani. Anticorpii neutralizanți pre-existenți la AAV5 nu au fost un criteriu de excludere.

Imagine

Obiectivul primar al activității FIX ≥ 5% la 6 săptămâni după perfuzie a fost atins la toți cei 3 participanți. Activitatea medie FIX la 2 ani a fost de 44.2%, iar activitatea FIX a fost stabilă de la anul 1 la anul 2. Peste 2 ani, 2 sau 3 participanți nu au avut sângerări sau au folosit concentrat FIX. Al treilea participant a avut 2 perfuzii de terapie de substituție FIX pentru 1 suspectat și 1 sângerare confirmată.

CONTINUT ASEMANATOR