Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII
Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH

Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5și Lisa A. Michaels6

1Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Elveția

3Bayer, Sao Paulo, Brazilia

4Bayer, Wuppertal, Germania

5Bayer, Berlin, Germania

6Bayer, Whippany, NJ

Puncte cheie de date

Imagine

Într-un studiu continuu de fază 1/2, deschis, de determinare a dozei, pacienții eligibili au fost înscriși secvențial în trei cohorte de doză (0.5, 1 și 2 x 1013 gc / kg) pentru a primi o singură perfuzie intravenoasă de BAY 2599023, cu minimum doi pacienți pe doză. Pacienții vor fi urmăriți în total 5 ani pentru a evalua siguranța și eficacitatea.

Imagine

Această figură rezumă răspunsul FVIII (utilizând testul cromogen) pentru pacienții cărora li s-a administrat o singură perfuzie de BAY 2599023 până la limita de date din 26 octombrie 2020. Cei 6 pacienți dozați în cele 3 cohorte au prezentat o expresie FVIII dependentă de doză, susținută peste 40 –80 de săptămâni de urmărire.

CONTINUT ASEMANATOR