Îmbunătățiri ale calității vieții legate de sănătate la adulții cu hemofilie B severă sau moderat severă după ce au primit terapie genetică Etranacogene Dezaparvovec
Repere de la cel de-al 30-lea Congres al ISTH

Îmbunătățiri ale calității vieții legate de sănătate la adulții cu hemofilie B severă sau moderat severă după ce au primit terapie genetică Etranacogene Dezaparvovec

Prezentat de: Steven W. Pipe, MD, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Michigan, Statele Unite

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, Regele Prusiei, PA, SUA, Regele Prusiei, Pennsylvania, Statele Unite
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, SUA, Little Falls, New Jersey, Statele Unite
3CSL Behring, Regele Prusiei, PA, SUA, Regele Prusiei, Pennsylvania, Statele Unite
4Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Michigan, Statele Unite

 

 

Puncte cheie de date

Obiectivele rezultatelor raportate de pacient (PRO) HOPE-B

Obiectivele de rezultat raportate de pacient, atât secundare cât și exploratorii, au fost evaluate ca parte a studiului clinic HOPE-B. Două instrumente au fost pre-specificate ca obiective secundare ale studiului, ambele fiind chestionare generice care nu sunt specifice bolii hemofiliei: Chestionarul Internațional de Activitate Fizică (iPAQ) și Scala Analogică Vizuală EQ-5D-5L (VAS). În plus, studiul a inclus mai multe instrumente PRO care au fost prespecificate ca obiective exploratorii.

Hem-A-QoL: Îmbunătățiri menținute la 2

Îmbunătățirile scorului total Hem-A-QoL observate după anul 1 au fost menținute după 2 ani de urmărire. Scorul total mediu s-a îmbunătățit cu 6.2 puncte comparativ cu începutul, reprezentând o îmbunătățire de 23.7%. Scorurile specifice domeniului legate de hemofilie care au fost semnificative la observația de 1 an au fost îmbunătățite constant la 2 ani după terapia genică.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial